Emily's Entourage beviljar $220,000 forskningsanslag till Queen's University Belfast för att stödja utvecklingen av OmniSpirant Limiteds nya regenerativa genterapi för behandling av cystisk fibros

Den innovativa teknologiplattformen syftar till att leverera inhalerad genterapi direkt till lungan för att behandla den underliggande orsaken till cystisk fibros (CF)

Lower Merion, PA - 14 februari 2023 - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3-stiftelse som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för de sista 10% av personer med cystisk fibros (CF), inklusive de med nonsensmutationer, meddelade idag att de har tilldelat $220,000 i finansiering till Lorraine Martin, PhD, från Queen's University Belfast för att stödja utvecklingen av en ny plattformsteknik för regenerativ genterapi som kan ge en ny behandlingsmetod för personer med CF, inklusive individer med nonsensmutationer.

Utöver finansieringen från EE har Cystic Fibrosis Trust, Storbritanniens ledande välgörenhetsorganisation som stöder personer med cystisk fibros, gett ett bidrag från sin Venture and Innovation Award-fond för att stödja professor Martins banbrytande forskning. Denna samfinansieringsmodell återspeglar EE:s fokus på att bilda finansieringspartnerskap med andra organisationer för att maximera sin inverkan inom områden som överensstämmer med EE:s forskningsprioriteringar.

Med detta anslag avser professor Martin, i samarbete med bioteknikföretaget OmniSpirant Therapeutics, att främja utvecklingen av en plattform för inhalerad genterapi för CF. Tekniken baseras på biologiska, icke-virala nanopartiklar, så kallade extracellulära vesiklar (EVs), som produceras från stamceller. Nonsensmutationer vid CF resulterar i trunkerade och icke-funktionella cystisk fibros transmembran-konduktansregulator (CFTR)-protein. Genterapin är konstruerad för att transportera och leverera en genetisk, proteinskapande mall för CFTR-proteinet i full längd, vilket innebär att CF behandlas på genetisk nivå.

"Genom att angripa den underliggande orsaken till CF har genterapitekniken som utvecklats av OmniSpirant i samarbete med professor Martins laboratorium potential att behandla majoriteten av personer med CF oavsett genetisk mutation, inklusive de med nonsensmutationer och sällsynta mutationer", säger Chandra Ghose, PhD, EE:s Chief Scientific Officer. "Det här är ett betydelsefullt anslag för EE. Det är första gången vi samfinansierar ett anslag med Cystic Fibrosis Trust. Dessutom representerar det diversifieringen av våra mekanismer för bidragsfinansiering, inklusive för offentliga/privata partnerskap, som är utformade för att påskynda terapeutisk utveckling för den slutliga 10%." 

Finansieringen från EE och Trust kommer att göra det möjligt för professor Martins team vid Queen's att genomföra ytterligare prekliniska studier, inklusive studier av funktionell genöverföring och säkerhetsstudier - en viktig del av utvecklingen av tekniken mot framtida kliniska prövningar.

"Vi är mycket glada över att för första gången samarbeta med Emily's Entourage genom detta anslag", säger Dr Lucy Allen, Director of Research and Healthcare Data, vid Cystic Fibrosis Trust. "Att utveckla behandlingsalternativ för personer med CF som inte kan ta CFTR-modulatorer har nyligen identifierats som den högsta prioriteringen för forskning av personer med cystisk fibros. Det är spännande att gemensamt stödja detta viktiga arbete eftersom denna teknik utgör ett sätt att nå människor som inte har nytta av de CF-behandlingar som för närvarande finns tillgängliga."

Dessa två finansieringskällor kommer att bidra väsentligt till utvecklingen av biologiska icke-virala terapier och kommer att ge avgörande stöd till utvecklingen av genterapiteknologier för nonsensmutationer vid CF.

"Jag är verkligen glad över att få denna finansiering från Emily's Entourage, och det ytterligare stöd som ges av Cystic Fibrosis Trust, eftersom det kommer att göra det möjligt för oss att ta nästa steg för att utveckla denna nya teknik", säger professor Martin, som är baserad vid School of Pharmacy på Queen's. "Med hjälp av denna finansiering kommer vi att bedriva ytterligare forskning med målet att frigöra den extraordinära potentialen hos nukleinsyrabaserade läkemedel för nonsensmutationer som inte kan behandlas med de läkemedel som för närvarande är godkända."

Professor Martin och hennes team på Queen's kommer att fortsätta att samarbeta med OmniSpirant Therapeutics för att driva utvecklingen av genterapi-plattformen framåt. 

"OmniSpirant Limited utvecklar OS001, en förstklassig regenerativ genterapi för CF, och vi har visat lovande resultat i prekliniska sjukdomsmodeller", säger Gerry McCauley, Chief Executive Officer, OmniSpirant. "Vi är glada över att kunna fortsätta utvecklingen av OS001 med EE-finansiering i samarbete med Queen's University Belfast. Vi tror att OS001 har potential att återställa ledande nivåer av CFTR-aktivitet, oavsett av CF-genotyp. Vi är oerhört tacksamma för stödet och den vetenskapliga expertisen från Emily's Entourage och Trust, vilket kommer att göra det möjligt för OmniSpirant att utveckla detta potentiellt banbrytande behandlingsprogram i samarbete med professor Martin."

Läs mer om de bidrag som Emily's Entourage har finansierat på www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

###

Om Emily's Entourage

Emily's Entourage är en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte drar nytta av för närvarande tillgängliga mutationsinriktade terapier, inklusive de med nonsensmutationer av CF. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett nu förvärvat CF-genterapibolag, utvecklat ett patientregister och ett matchningsprogram för kliniska prövningar för att påskynda rekryteringen till kliniska prövningar samt lett världsomspännande insatser för att driva forskning och läkemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har omnämnts i nationella medier, bland annat New York Times, STAT, CNN, People med flera. Läs mer på emilysentourage.org. 

Om Cystic Fibrosis Trust

Cystic Fibrosis Trust är den enda välgörenhetsorganisationen i Storbritannien som arbetar för ett obegränsat liv för alla som drabbats av cystisk fibros. Vi finansierar livsviktig forskning, förbättrar vården, talar ut och kämpar för effektiva behandlingar för alla. Vi kommer inte att sluta förrän alla med cystisk fibros kan leva utan gränser. Trust ger konfidentiell rådgivning, stöd och information om alla aspekter av cystisk fibros, inklusive hjälp med ekonomiskt stöd. Det arbete som Trust utför är endast möjligt tack vare generösa donationer från supportrar. Besök oss www.cysticfibrosis.org.uk för att ta reda på mer om cystisk fibros, stiftelsens arbete och hur du kan hjälpa till.

Om Queen's University Belfast

Queen's University Belfast ingår i den brittiska Russell Group-gruppen av forskningsintensiva universitet och erbjuder utbildning i världsklass som stöds av forskning i världsklass. Universitetet grundades som Queen's College 1845 och blev ett universitet i sin egen rätt 1908. Idag är det ett internationellt centrum för forskning och utbildning, med ett studentcentrerat etos. Queen's är globalt anslutet och har nätverk med strategiska partnerskap över hela världen. Det är en dynamisk och mångsidig institution, en magnet för utländska investeringar, en beskyddare av konsten och en global aktör inom områden som sträcker sig från biomedicinska och kliniska studier till hållbarhet, och från läkemedel till kreativt skrivande.

Om OmniSpirant Therapeutics

OmniSpirant är ett irländskt bioteknikföretag som grundades 2016 för att utveckla förstklassiga inhalerade regenerativa genterapier. OmniSpirant erhöll 2018 EU-finansiering via Horizon 2020 SME Instrument för att utveckla avancerade terapier för behandling av cystisk fibros. OmniSpirant fick också EU:s kvalitetsstämpel "Seal of Excellence" 2020 och 2022. Bolagets nya genterapier baseras på den egenutvecklade OmniSome-plattformstekniken, som utnyttjar små partiklar, så kallade extracellulära vesiklar (EVs), som utsöndras av stamceller och innehåller genterapilaster. OmniSome-plattformens produkter utvecklas för närvarande som förstklassiga inhalerade regenerativa genterapier för cystisk fibros och lungcancer via Horizon Europes INSPIRE-konsortium (12,8 miljoner euro). Bolaget har också planer på att använda denna plattform för att utveckla behandlingar för andra lungsjukdomar, inklusive alfa-1-antitrypsinbrist (AATD), akut andnödssyndrom (ARDS) och idiopatisk lungfibros (IPF).

Kontakt med media
Emily's Entourage
admin@emilysentourage.org