Emily's Entourage tilldelar $38,500 forskningsanslag till Dr. Luka Clarke vid University of Lisboa för att främja forskning och utveckling av nya antisens-oligonukleotider (ASO) för behandling av CF

Forskningen är inriktad på utveckling av nya splice-switching antisense oligonukleotider (ASO) för en av de vanligaste CFTR-varianterna hos personer med afrikanskt ursprung.

Luka A. Clarke, PhD Universitetet i Lissabon

Lower Merion, PA - November 20, 2023 - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för de sista 10% av människor med cystisk fibros (CF), meddelade idag att de har beviljat $38,500 i finansiering till Dr. Luka Clarke, PhD vid universitetet i Lissabon till stödja sitt teams ASO-baserade (antisense oligonukleotider) strategi för att korrigera en populationsspecifik CFTR-splicingvariant.

Trots betydande framsteg inom CF-forskningen och flera godkända CFTR-modulatorer finns det fortfarande inga behandlingar för personer med nonsens och vissa sällsynta CFTR-varianter. Dr. Clarkes forskning är inriktad på att undersöka nya strategier för korrigering av en viss sällsynt CFTR-genvariant vid CF. Projektet, med titeln "CF-Splice: an ASO based strategy to correct a population specific CFTR splicing variant", syftar till att utveckla ASO:er för att behandla individer med CF som har den sällsynta varianten c.2988+1G>A, som är en "splicing"-variant som är mycket vanlig hos individer av afrikanskt ursprung, inklusive svarta sydafrikaner, afroamerikaner, brasilianare av afrikanskt ursprung och många andra.

Varianten c.2988+1G>A gör att cellmaskineriet utelämnar en del av det genetiska meddelandet i den mellanliggande molekylen mellan gen och protein, så kallat "budbärar-RNA", vilket gör att hela CFTR-proteinet inte kan tillverkas. Med finansiering från anslaget kommer Dr. Clarke och hans team att utforma ASO:er som maskerar delar av meddelandet så att cellens maskineri luras att lämna kvar den saknade delen, vilket gör att hela proteinet kan tillverkas och CF-defekten kringgås.

"CF-Splice-projektet är ett viktigt steg framåt i vårt uppdrag att stödja utvecklingen av innovativa behandlingar för CF-gruppen, särskilt för dem i den slutliga 10%-gruppen som ännu inte har sett fördelarna med nuvarande behandlingar", säger Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer på EE. "Icke-vita individer är oproportionerligt representerade i den sista 10%. Dr Clarkes innovativa metod är lovande för att hantera de unika utmaningar som personer av afrikansk härkomst med CF står inför, och vi är glada över att kunna stödja detta viktiga arbete."

Som en del av detta anslag kommer Dr Clarke och hans team att genomföra en serie experiment för att fastställa den mest lovande strategin genom att testa ASO:er i fluorescerande cellmodeller tills de hittar den eller de bästa. De kommer att utforska olika metoder för ASO-leverans och utvärdera ASO:s effektivitet i organoider/nasalceller från individer med CF som har den specifika varianten.

"Jag är mycket glad över att få detta anslag från Emily's Entourage för att stödja CF-Splice-projektet", säger Dr. Clarke. "Denna forskning har potential att bana väg för behandling av ytterligare CFTR-varianter, särskilt de av afrikansk härkomst, vilket ger hopp till dem i den sista 10% av CF-populationen som inte drar nytta av de mutationsinriktade behandlingar som för närvarande finns tillgängliga."

Om Emily's Entourages (EE's) stipendieprogram 

Emily's Entourage's (EE's) Grant Program ger anslag för att påskynda forskning och terapeutisk utveckling för personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar. EE tillhandahåller finansiering genom flera mekanismer för bidragsfinansiering, inklusive översättningsbidrag, samarbetsbidrag och prekliniska undersökningsbidrag, samt genom riskfilantropiska investeringar.

Hittills har EE beviljat miljontals dollar till tvärvetenskapliga team runt om i världen och hjälpt till att säkra miljontals dollar i följdfinansiering. För att se beviljade anslag, besök https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. För att lära dig mer om EE:s finansieringsmöjligheter, besök https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Om Emily's Entourage

Emily's Entourage är en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte gynnas av för närvarande tillgängliga mutationsinriktade terapier. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett nu förvärvat CF-genterapibolag, utvecklat ett patientregister och ett matchningsprogram för kliniska prövningar för att påskynda rekryteringen till kliniska prövningar samt lett världsomspännande insatser för att driva forskning och läkemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har omnämnts i nationella medier, bland annat New York Times, STAT, CNN, People med flera. Läs mer på emilysentourage.org.

Kontakt med media

Emily's Entourage

admin@emilysentourage.org