Snabbare rekrytering till kliniska prövningar

Ett av de största hindren för läkemedelsutveckling är rekrytering till kliniska prövningar, vilket är kostsamt, tidskrävande och ineffektivt. Emily's Entourage har skapat och förvaltar ett patientregister över individer med minst en kopia av en CF-nonsensmutation för att hantera detta hinder.

Patientregistret har två viktiga funktioner. Den första är att göra det möjligt för personer med nonsensmutationer av CF att bidra med sina uppgifter och bli informerade om relevant forskning, kliniska framsteg och prövningar. Den andra är att möjliggöra snabbare och mer målinriktad rekrytering och registrering av kliniska prövningar för företag och forskare, vilket påskyndar utvecklingen av livräddande behandlingar. Att visa att det finns en färdig grupp som är angelägen om att delta i kliniska prövningar bidrar dessutom till att locka biofarmaceutiska företag till CF-området och ger insikter om var man ska starta kliniska prövningsanläggningar.

Från och med 2020 består EE:s patientregister av 387 personer från hela världen, varav 268 personer är bosatta i USA. EE utökade patientregistret med 12% från 2019 till 2020.

I oktober 2020 lanserade EE ett unikt samarbete med Translate Bio för att testa patientregistret som ett verktyg för identifiering och uppsökande av patienter i kliniska prövningar. Samarbetet ledde till ökad screening och framgångsrik registrering av försökspersoner mot företagets beräknade mål om 40 deltagare.

Från och med december 2020 fokuserar vi på att utöka patientregistret och våra samarbeten med sponsorer och forskare. En internationell expansion för att rekrytera fler patienter till registret pågår och inleds i Israel med tanke på landets höga prevalens av individer med nonsensmutationer av CF.