Förespråkar de brådskande, icke tillgodosedda behoven i den sista 10%

De radikala behandlingsframstegen för 90% av CF-populationen har gett upphov till missuppfattningen att "CF är över". Det är mer angeläget än någonsin att vi bekämpar detta tänkande och fortsätter att förespråka de kritiska behov som finns hos de sista 10% av CF-populationen som ännu inte har fått någon behandling, inklusive de med nonsensmutationer av CF.

EE har framträtt som en tankeledare inom CF, sällsynta sjukdomar och patientledd forskning och har blivit inbjuden att tala vid prestigefyllda konferenser och uppmärksammats i stora medier.

Genom tal, pressbevakning och sociala medier bevisar EE att patienter, familjer och samhällen har makten att sätta även sällsynta mutationer av sällsynta sjukdomar i centrum. Vårt tankeledarskap har bidragit till att öka synligheten, sätta de brådskande, icke tillgodosedda behandlingsbehoven för den slutliga 10% på forskningsradarn och driva transformativa framsteg inom forskning och läkemedelsutveckling. Det ger också en färdplan för andra organisationer som arbetar med sällsynta sjukdomar och visar värdet av patientledda forskningsorganisationer för det bredare biomedicinska samhället.

EE fortsatte också att fördjupa sina relationer med andra viktiga intressenter inom CF och biomedicinska områden. I april 2020 valdes Emily ut som en av fem deltagare i den första kohorten av Milken Institute's FasterCures LeadersLink-program. Detta program främjar utvecklingen av nya ledare för ideella biomedicinska forskningsorganisationer och ger dem möjlighet att knyta kontakter för att katalysera framtida insatser.

EE i nyheterna

Nedan följer några höjdpunkter från pressbevakningen under 2020. För en fullständig lista över vår mediebevakning, besök vårt pressrum.

WHYY: COVID-19 gör livet svårare för personer med cystisk fibros

The Philadelphia Citizen: Tips från ett liv där man undvikit infektioner

Naturen: Bakterieätande virus kan vara en väg till stabilitet vid cystisk fibros

Cystisk fibros nyheter idag: Emily's Entourage tilldelas $790K för att stödja arbetet med CF-terapier

The Economist: Tillståndet för patientcentrering 2020: Att gå från att sätta patienten i centrum till verkligt samskapande

Dessutom har vi vidareutvecklat en stark relation med Cystic Fibrosis Foundation och etablerat ett program som innebär att CFF riktar meriterande projekt som faller under deras finansieringsgräns men som överensstämmer med EE:s uppdrag till EE för att ansöka om finansiering. EE är också en aktiv medlem i Cystic Fibrosis Engagement Network, ett konsortium av CF-organisationer som förespråkar policyer som främjar patienternas tillgång till godkända CF-terapier och som inkluderar Cystic Fibrosis Research Institute, Boomer Esiason Foundation, Bonnell Foundation, Rock CF och Cystic Fibrosis Lifestyle Foundation.

Boomer Esiason Foundation presenterade Emily i en podcast med Jerry Cahill som programledare med titeln "Leaving No One Behind - Reaching the Remaining 10%", som belyser de otillfredsställda behoven hos personer med nonsensmutationer av CF.