EE lanserar kampanjen "Raring to Go!" kampanj för veckan för sällsynta sjukdomar

Rare Disease Week, en årlig, världsomspännande kampanj för att öka den kritiska medvetenheten om sällsynta sjukdomar, lanseras idag för att fira Rare Disease Day den 29 februari 2024. Den här veckan är en speciell - och viktig - tid för sällsynta sjukdomar att förenas och visa kollektivt stöd för att öka den viktiga medvetenheten och i slutändan driva på mer forskning för att förbättra livet för dem som drabbats av sällsynta sjukdomar, inklusive cystisk fibros (CF) och sällsynta mutationer av CF. en sällsynt grupp inom en sällsynt sjukdom!

På EE är vi laserfokuserade på de sista 10% av CF-communityn med sällsynta och nonsensmutationer, och vi är så stolta över att vara en del av den otroliga sällsynta sjukdomsgemenskapen. Vi har gång på gång bevittnat kraften, styrkan och beslutsamheten hos gruppen med sällsynta sjukdomar, och av den anledningen - och många andra - är vi glada över att delta i och stödja Rare Disease Week med lanseringen av vår "Raring to Go"-kampanj!

Vad är en sällsynt sjukdom?

En sällsynt sjukdom är en sjukdom som drabbar färre än 200.000 personer i USA. CF drabbar 40.000 amerikaner och 105.000 personer i hela världen, vilket kvalificerar den som en sällsynt sjukdom. Även om dessa sjukdomar individuellt är "sällsynta" är de kollektivt långt ifrån det. Det finns mer än 7 000 sällsynta sjukdomar som drabbar mer än 30 miljoner människor i USA - eller ungefär en av tio amerikaner. Tänk på det så här: det är en person i varje hiss och fyra personer i varje buss. Även om vi kallar dessa sjukdomar sällsynta är de i själva verket ganska vanliga, och tyvärr finns det för närvarande inga godkända behandlingar för mer än 90% av dessa sällsynta sjukdomar. Vi har ett stort arbete framför oss! 

Det sällsyntaste av det sällsynta

Även om CF är en sällsynt sjukdom i sig, är det många som inte inser att det finns en sällsynt subpopulation inom CF-communityn - de i den slutliga 10% som inte drar nytta av de mutationsinriktade behandlingar som för närvarande finns tillgängliga. De har sällsynta genetiska CF-mutationer som gör dem till de mest sällsynta av de sällsynta. De väntar på sin livräddande behandling samtidigt som de har sett resten av CF-communityn få en ny chans i livet. Det är en otroligt svår situation att befinna sig i.

Dessutom finns det inom den slutliga 10% en oproportionerlig förekomst av historiskt marginaliserade, icke-vita individer med sällsynta eller underutredda CF-mutationer. Bland latinamerikanska, svarta, asiatiska och indianska CF-populationer är det 17 till 40% av individerna som inte kan dra nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar. Att inte vara berättigad till mutationsinriktade behandlingar bidrar till den ojämlikhet i hälsa som redan finns i dessa grupper, inklusive sen diagnos. Under Rare Disease Week presenterar vi starka berättelser som belyser dessa erfarenheter och skapar kritisk medvetenhet om de ouppfyllda behoven hos dessa underbetjänade CF-populationer.

"Alltför ofta förbises och marginaliseras personer med sällsynta sjukdomar, inklusive personer från icke-vita, historiskt marginaliserade grupper, och de får känna att de är för sällsynta för att ha någon betydelse. På Emily's Entourage är vi fast övertygade om att varje enskilt människoliv är oändligt viktigt, oavsett hur sällsynt din mutation eller sjukdom är." säger EE:s medgrundare Emily Kramer-Golinkoff.

Genom vår kampanj Rare Disease Week och vårt obevekliga engagemang för CF-samfundet är vårt mål på EE att öka medvetenheten och påskynda kritisk forskning och läkemedelsutveckling för de 100% i CF-samfundet så att ingen lämnas efter.

Vi introducerar "Raring to Go!"

För att uppmärksamma Rare Disease Week 2024 lanserar EE idag en veckolång digital kampanj, "Raring to Go", för att lyfta fram dem som lever med sällsynta mutationer av CF och den bredare sällsynta sjukdomsgemenskapen, öka medvetenheten om de utmaningar de står inför och rikta kritisk uppmärksamhet mot deras brådskande, ouppfyllda behov av livräddande behandlingar

Varför "Raring to Go"? För när det gäller en dödlig sjukdom som CF är dagarna viktiga. Vi måste agera SNABBT för att utveckla livräddande behandlingar för dem som desperat behöver dem och vars liv är beroende av dem. Hastighet är vad som gäller! Och så laddar vi framåt i turbospeed för att driva på accelererade framsteg för de sista 10% av människor med CF. Vrroooom!

Under hela veckan för sällsynta sjukdomar kommer EE:s kampanj "Raring to Go" att innehålla inspirerande berättelser från CF-communityn och fakta om sällsynta sjukdomar. Denna vecka - och alltid - uppmuntrar vi alla att fira sällsynta sjukdomar och deras sällsynta, extraordinära styrka, motståndskraft och mod. Vi uppmanar er att ansluta er till oss i vår brådskande kamp för att påskynda utvecklingen av livräddande behandlingar så att de inte längre behöver vara så övernaturligt starka och extraordinära.

Är du "Raring to Go"?

Låt oss göra det här! Vi hoppas att du under veckan för sällsynta sjukdomar kommer att känna dig motiverad att delta och hjälpa oss att uppmärksamma och öka medvetenheten om de exceptionella sällsynta sjukdomar som finns i samhället. Gå till våra sociala mediekanaler Facebook, Instagram, X, och LinkedIn - för att delta i konversationen!

Tack till våra sponsorer för veckan för sällsynta sjukdomar

Fotnoter