Rekapitulation: FDA-lyssningssession för den slutliga 10% för personer med cystisk fibros, värd av Emilys Entourage

Torsdagen den 15 juli 2021 höll Emily's Entourage (EE) en "Patient Listening Session" med U.S. Food and Drug Administration (FDA) för att föra talan för de slutliga 10% av cystisk fibros (CF)-samhället som inte drar nytta av befintliga riktade terapier. Den slutliga 10%-gruppen består av personer som inte har nytta av de nuvarande mutationsinriktade modulatorbehandlingarna på grund av olämpliga mutationer, biverkningar eller bristande tillgång. 

Lyssningssessioner är små, informella möten som inte är öppna för allmänheten och där patientorganisationer talar med FDA:s personal om sina erfarenheter av att leva med och hantera en sjukdom. Målen för EE:s lyssnarmöte var att dela med sig av och förmänskliga de akuta, icke tillgodosedda terapeutiska behov som kvarstår för detta segment av personer med CF, bygga upp en stark relation med FDA och säkerställa att CF-samfundets perspektiv inkluderas i varje steg av läkemedelsutvecklingen och godkännandeprocessen. 

Sessionen samlade en rad olika CF-medlemmar, däribland en CF-läkare, tre vuxna med CF och tre familjemedlemmar till personer med CF, som delade med sig av sina erfarenheter av sjukdomen och de akuta behandlingsbehov som inte tillgodosetts.

EE:s medgrundare Emily Kramer-Golinkoff var värd för mötet och gav bakgrundsinformation om CF, CF-samfundets slutliga 10% och Emilys Entourage samtidigt som hon vävde in sin egen historia. I sina kommentarer underströk hon sjukdomens djupgående inverkan på personer med cystisk fibros med insikter från en undersökning av mer än 420 personer med CF som inte drar nytta av befintliga CFTR-modulatorer, som genomfördes av EE i juni 2021. 

Av de tillfrågade uppgav 69% att de hade haft minst en sjukhusvistelse under året före covid-19, och 14% hade haft fem eller fler sjukhusvistelser det året.

Emily talade om behandlingsbördan för personer med CF och nämnde att 40% av de tillfrågade spenderar minst två timmar per dag på rutinmässiga medicinska behandlingar och i genomsnitt gör de tillfrågade för närvarande mer än fem lungrelaterade behandlingar och 4,8 icke-lungrelaterade, CF-relaterade behandlingar.

"Bara att hålla jämna steg med behandlingarna är ett heltidsjobb, för att inte tala om CF:s inverkan på individens energi och hälsa", förklarar hon. 

Hon fortsatte med att berätta om hur sjukdomen har utvecklats under åren och hur den har påverkat hennes liv. 

"Jag känner ofta att jag är fast i en konstig limbo mellan att leva och att överleva. Det finns en ständig känsla av att jag inte litar på min kropp. Jag arbetar så hårt, jag har inte missat några behandlingar på årtionden, jag tar inga genvägar, och ändå är ingenting tillräckligt." 

Emily berättade att CF-communityn inser att hoppet om en bättre framtid och nya behandlingar ligger i kliniska prövningar. 

Sjuttiosju procent av de tillfrågade uppgav att de är intresserade av att delta i kliniska prövningar, och 54% uppgav att de skulle delta även om det fanns potentiella hälsorisker om de möjliga fördelarna uppvägde riskerna.

Efter Emilys uttalanden gav Dr Jennifer L. Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF, co-director för CF-programmet för vuxna, director för CF therapeutics development center adult program och professor vid institutionen för medicin och institutionen för pediatrik vid National Jewish Health, en översikt över befintliga CF-behandlingar och förklarade vem som utgör den slutliga 10% i CF-samhället. 

Dr Taylor-Cousar förklarade de framsteg som har gjorts för 90% personer med cystisk fibros, och den förödande verkligheten att 10% personer med cystisk fibros fortfarande inte kan dra nytta av de revolutionerande läkemedel som ger så många andra ett nytt liv.

Hon delade med sig av en anekdot som visade på det akuta behovet av den sista 10%: Av fem patienter som var listade för en lungtransplantation blev tre berättigade till CFTR-modulatorer och deras hälsa förbättrades så dramatiskt att de togs bort från transplantationslistan och är det än idag. De återstående två patienterna var inte berättigade till modulatorer och båda genomgick transplantationer, vilket belyser den betydande skillnaden i hälsoresultat mellan dem som drar nytta av modulatorer och dem som inte gör det.

Dessutom berättade Dr. Taylor-Cousar att icke-vita befolkningsgrupper är oproportionerligt representerade bland de sista 10% av CF-gruppen som inte drar nytta av befintliga modulatorer, vilket ytterligare förvärrar de många betydande hälsoskillnader som dessa grupper redan står inför. 

Därefter delade sex CF-medlemmar med sig av sina erfarenheter av att leva med sjukdomen. Medlemmarna representerade ett brett spektrum av olika sjukdomsstadier, manifestationer, åldrar och etniciteter, vilket återspeglar den mångfald som finns inom CF-samfundet och särskilt inom den slutliga 10%. Bland talarna fanns bland annat:

• Mollie Wassermansyster till en vuxen person med CF (på uppdrag av Natalie Wasserman Kingston)
• Arek Puzia, pappa till ett barn med CF
• Gabriela Castillo, vuxen med CF
• Abhijit Tirumala, vuxen med CF
• Diane Shader Smith, mamma till en vuxen person med CF
• Lizi Gilad Silver, vuxen med CF

Deras vittnesmål var djupt personliga och ibland känslosamma att dela med sig av. De talade om CF:s inverkan på deras dagliga liv, relationer, mentala hälsa och framtidsutsikter. Vi är djupt tacksamma mot var och en av deltagarna för deras mod att dela med sig av så råa och kraftfulla personliga berättelser. 

Efter deras kommentarer inledde Emily en livlig öppen frågestund med frågor från FDA till paneldeltagarna och avslutade mötet med en sammanfattning av teman från vittnesmålen och undersökningsdata. Hon uppmanade FDA att förstå att "CF is not done" och att snabbhet och att "köpa tid" är avgörande för dem som befinner sig i den slutliga 10%, och uppmanade dem att prioritera läkemedelsgranskningar och tillämpa regulatorisk flexibilitet för människor för vilka väntan kan vara skillnaden mellan liv och död. Emily avslutade med att rikta ett uppriktigt tack till FDA för det arbete de har gjort för CF-communityn och uttryckte en innerlig önskan om att samarbeta med dem i det gemensamma målet att snabbt få fram livräddande behandlingar till personer med CF som är i akut behov av dem.

Läs en fullständig, detaljerad sammanfattning av sessionen här.