Terapeutisk utveckling för nonsensmutationer: Den sista gränsen för CF

Emily's Entourage (EE) tillkännager sitt tredje vetenskapliga symposium, Terapeutisk utveckling för nonsensmutationer: Den sista gränsen för CFsom hålls den 24-25 september på The Wistar Institute i Philadelphia, PA. Det primära fokuset kommer att vara att påskynda genombrott och ett botemedel för de sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte har någon riktad behandling.

The Wistar Institute i Philadelphia, PA

Med framstående CF-forskare och företag från hela världen kommer detta exklusiva möte att vara ett intimt evenemang som utnyttjar samarbete, idéutbyte och kreativ problemlösning för att påskynda utvecklingen av livräddande behandlingar för CF-nonsensmutationer. Detta område inom läkemedelsutveckling är särskilt viktigt eftersom banbrytande CFTR-modulerande behandlingar för närvarande är godkända eller befinner sig i sen klinisk utvecklingsfas för cirka 90% av CF-populationen. Personer med CF-nonsensmutationer utgör den största delen av CF-populationen utan en godkänd CFTR-modulerande behandling eller en CFTR-modulerande behandling i sen utvecklingsfas.

"På Emily's Entourage är vi otroligt glada över att samla de bästa och smartaste för att kollektivt ta itu med nonsensmutationer, vilket utgör en stor lucka i den terapeutiska utvecklingen för CF-samhället" - Emily Kramer-Golinkoff, EE:s medgrundare

Symposiet inleds med en välkomstmiddag kvällen före mötet, där gästerna kommer att tas emot av EE Scientific Advisory Boards ordförande Kevin Foskett, PhD, Scientific Director Pete Haggie, PhD, och Emily. Syftet med middagen är att mingla, nätverka och formulera mål för nästa dag, då det hårda, produktiva arbetet kommer att äga rum.

EE:s möte med Key Opinion Leaders i september 2015

Den 25 september inleder Emily med ett välkomstanförande där hon presenterar Emily's Entourage och dess uppdrag, och ger ett mänskligt ansikte åt mötets mål och angelägna karaktär. Det efterföljande mötet kommer att delas in i fyra nyckelsessioner, som var och en består av korta presentationer och diskussioner. De fyra sessionerna är:

I. CFTR-modulatorer: Utveckling, anpassning och testning av modulatorer för trunkerade CFTR

Ordförande: Pete Haggie, PhD (University of California, San Francisco, Emily's Entourage)

II. CFTR-genterapi: Progression till fas I-prövningar

Ordförande: Beverly Davidson, PhD (Children's Hospital of Philadelphia, University of Pennsylvania, Spark Therapeutics, Talee Bio)

III. Terapier med nukleinsyror: Att leverera mRNA-, tRNA- och oligonukleotidinriktade metoder

Ordföranden: Phil Thomas (University of Texas, Southwestern) och Aliasger Salem (University of Iowa)

IV. Att köpa tid: Alternativa mål och tillvägagångssätt

Ordförande: Kevin Foskett, PhD (University of Pennsylvania, Emily's Entourage)

Lista över presentatörer:

• Alan Verkman, MD, PhD (University of California, San Francisco)
• Neal Sharpe, PhD (Eloxx Pharmaceuticals)
• Jeffrey Beekman, PhD (University Medical Center, Utrecht, Nederländerna)
• Steven M. Rowe, MD, MSPH (University of Alabama at Birmingham)
• Paul McCray, MD (University of Iowa)
• Patrick Harrison, PhD (University College Cork, Irland)
• Christopher Ahern, PhD (University of Iowa)
• Lulu Huang, PhD (Ionis Pharmaceuticals)
• James Dahlman, PhD (Georgia Tech)
• John Miller, PhD (Proteostasis Therapeutics)
• Robert Tarran, PhD (University of North Carolina at Chapel Hill, Spyryx Biosciences)
• Oren Rosenberg, MD, PhD (University of California, San Francisco)
• Barbara White, MD (Corbus Pharmaceuticals)
• Martin D. Burke, MD, PhD (University of Illinois Urbana-Champaign)

Emily's Entourage vill tacka följande sponsorer vars stöd gjorde detta möte möjligt:

Emily's Entourage vill uttrycka sin djupa tacksamhet till alla symposiets talare, deltagare och sponsorer. Vi ser fram emot nya spännande projekt och samarbeten som ett resultat av symposiet och som kan bidra till att påskynda utvecklingen av behandlingar för CF-nonsensmutationer.