Tre nya fager utvecklade för behandling av icke-tuberkulösa mykobakterier hos personer med CF

Graham F. Hatfull, PhD
University of Pittsburgh

Bakteriella infektioner i lungorna, särskilt läkemedelsresistenta infektioner, driver sjukdomsprogressionen och dödligheten hos personer med cystisk fibros (CF). Bland de värsta är NTM-infektioner (non-tuberculosis mycobacterium), som ofta är resistenta mot tillgängliga antibiotika och som kan diskvalificera individer från lungtransplantation på många transplantationscentra. Dessutom kan dessa infektioner vara särskilt allvarliga hos personer med CF som genomgått en transplantation och som tar immunsuppressiva läkemedel. Det finns ett akut behov av fler metoder för att hjälpa personer med CF att bekämpa dessa infektioner. 

På Emily's Entourage (EE) arbetar vi outtröttligt för att stödja utvecklingen av nya behandlingar för att bekämpa läkemedelsresistenta infektioner, och vi är så glada att kunna berätta att EE-stipendiaten Graham F. Hatfull, PhD, och hans team från University of Pittsburgh, har isolerat bakteriofager, även kända som fager, för användning av humanitära skäl (compassionate use) efter särskild begäran från FDA vid behandling av NTM-infektioner hos personer med CF som har uttömt andra behandlingsalternativ. 

År 2022 beviljade EE anslag till Dr. Hatfull och hans team för att fokusera på att identifiera, förbereda och tillhandahålla fager för användning av humanitära skäl vid behandling av NTM-infektioner hos personer med CF. Den kunskap som erhållits från detta projekt kommer därefter att användas för att optimera screening, beredning och stabilitet av fager.

Fager är virus som angriper och dödar sina bakteriella värdar. De har en stark säkerhetsprofil och kan användas tillsammans med antibiotika. Fager finns i miljön, ofta på de smutsigaste platserna, inklusive avloppsvatten, golvbrunnar i gym, träsk med mera. En av utmaningarna med fagterapi är att den är individanpassad. Fagen måste identifieras och förberedas för att behandla varje persons specifika infektion, vilket gör det mer utmanande att skala upp fagterapi. 

Även om fagterapi inte är en godkänd behandling i USA kan personer med CF som har allvarliga multiresistenta bakterieinfektioner som inte svarar på antibiotika i vissa fall vara berättigade till fagterapi genom en särskild begäran från FDA:s IND-förfarande (Emergency or Single Patient Expanded Access Investigational New Drug) (även känt som "compassionate use").

Hittills har EE finansierat utvecklingen av 11 andra fager för behandling av meticillinresistenta Staphylococcus aureus (MRSA) av Dr. David Pride, MD, PhD och hans team vid Centrum för innovativa fagapplikationer och -terapier Labb på UC San Diego School of Medicine och av dr Ben Chan, dr Jon Koff och dr Paul Turner vid Yale University. 

Är du intresserad av att lära dig mer om hur det är att genomgå fagterapi? Läs mer Ella Balasas berättelse om hur hon behandlades med fagterapi när hon kämpade mot en svårbehandlad infektion och hade slut på andra behandlingsalternativ. 

Dr Hatfulls och hans teams arbete är otroligt spännande och ett viktigt steg i utvärderingen av säkerheten och effekten av fag som en tilläggsbehandling för CF. Dessutom utgör denna prestation en viktig milstolpe i EE:s förmåga att erbjuda potentiellt livräddande behandlingar som tillgodoser stora behov inom CF-communityn till de personer med CF som behöver dem mest.

Dr Hatfull och hans team har för närvarande inte möjlighet att svara på förfrågningar från enskilda personer med CF. Om du är intresserad, diskutera med din läkare och be dem kontakta Hatfull Lab via deras webbplats eller e-post gfh@pitt.edu.