Klinik Araştırma İşe Alımının Hızlandırılması

EE'ler KF Nonsense Mutasyonu Hasta Kayıtları ve Klinik Araştırma Eşleştirme Programı 2021'de büyümeye ve önemli sonuçlar vermeye devam etti. Kayıt defteri, klinik araştırmalara katılmak isteyen ve KF'nin saçma mutasyonunun en az bir kopyasına sahip bireylerden oluşan bir havuzu bir araya getirerek klinik araştırma işe alımını hızlandırıyor. EE'nin eşleştirme programı daha sonra bu bireyleri doğrudan ilgili klinik araştırma fırsatlarına bağlar.

Terapötik geliştirmenin önündeki en büyük engellerden biri, özellikle maliyetli, zaman alıcı ve verimsiz olabilen klinik araştırma işe alımlarıdır. Bu durum, KF topluluğunun son 10%'sinde yer alanların çoğu gibi nadir hastalıklara ve mutasyonlara sahip kişiler için özellikle geçerlidir, çünkü klinik deney katılımcı havuzu çok küçük ve dağınıktır.

EE'nin çabaları işe alım sürecini etkili bir şekilde kolaylaştırmakta ve toplumu güçlendirmek için çok sayıda fayda sağlamaktadır.

Ayrıca, kayıt defterinde toplanan demografik veriler, kayıt yaptıranların yaşadıkları yere dayalı olarak klinik araştırma sahası belirleme ve seçme konusunda bilgilendirmeye yardımcı olarak araştırmaların daha stratejik ve adil bir şekilde dağıtılmasını sağlar. EE artık şirketlerin ülkenin ve dünyanın normalde erişimi olmayan istekli ve ilgili hastaların bulunduğu bölgelerinde denemeler kurmasını savunabilir. Bu kişiselleştirilmiş, doğrudan tüketiciye yönelik süreç, KF alanında benzersizdir ve önemli sonuçlar verme potansiyeline sahiptir: deneme katılımcıları arasında daha fazla temsil ve çeşitlilik, başka türlü katılma seçeneği olmayan kişiler için denemelere daha fazla erişim ve daha hızlı deneme kaydı (böylece daha hızlı ve daha uygun maliyetli ilaç geliştirmeye yol açar).

EE, talepleri kabul etmek ve incelemek için resmileştirilmiş bir alım süreci ve bunları değerlendirmek için kapsamlı bir değerlendirme tablosu geliştirmiştir. Klinik araştırma eşleştirme programına gösterilen yoğun ilgi nedeniyle EE, klinik araştırmacılar, klinisyenler ve KF'li bireylerden oluşan bir danışma komitesi olan Klinik Araştırma İnceleme Komitesi'ni kurmuş ve bu komite sponsorlardan ve araştırmacılardan gelen klinik araştırma ortaklığı tekliflerini EE'nin araştırma hedeflerine göre inceleyip değerlendirerek hangi tekliflerin ilerlemesi ve önceliklendirilmesi gerektiği konusunda tavsiyelerde bulunmuştur.