Kâr Amacı Gütmeyen Emily's Entourage, Spirovant'ın Satın Alınmasıyla KF Gen Tedavisinin İlerlediğini Görmeye Teşvik Ediliyor

Satın alma, dünya çapında 70.000 kişiyi etkileyen nadir bir hastalık olan Kistik Fibrozis için iki mutasyon-agnostik gen terapisi programını ilerletecek. 

Lower Merion, PA - 2011 yılından bu yana çığır açan tedavileri hızlandırmak ve Kistik Fibrozis'in nadir görülen saçma mutasyonlarına çare bulmak için milyonlarca dolar toplayan yenilikçi bir 501(c)3 vakfı olan Emily's Entourage, Sumitomo Dainippon Pharma'nın Roivant Sciences ile ortaklaşa Spirovant Sciences'ı (eski adıyla Talee Bio) satın aldığı haberini büyük bir coşkuyla karşılamaktadır. Bu satın alma, Emily's Entourage'ın Kistik Fibrozis için tedavilerin geliştirilmesini destekleyen bilimsel araştırmaları finanse eden girişimci hayırseverlik iş modelini doğrulamaktadır.  

EE'nin kurucusu Emily Kramer-Golinkoff, "Spirovant'ın (eski adıyla Talee Bio) satın alınmasından ve Roivant'ın iki gen terapisi programını hızla geliştirme taahhüdünden büyük heyecan duyuyoruz" dedi. "Bu, EE'nin Kistik Fibrozis için hayat kurtaran tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmaya ve bunları hastalara hızla ulaştırmaya odaklandığını yansıtıyor. Başından beri bilime ve ekibin KF gen terapisindeki derin uzmanlığına inandık ve erken yatırımımızın klinik gelişime doğru ilerlediğini görmek bizi cesaretlendiriyor." 

2016 yılında Emily's Entourage, KF için devrim niteliğinde tedaviler ve bir çare geliştirmeye odaklanan yeni bir gen terapisi şirketi olan Talee Bio'yu başlatmak için tohum finansmanı sağladı. Iowa Üniversitesi, Philadelphia Çocuk Hastanesi ve Philadelphia girişim şirketi Militia Hill Ventures arasında benzersiz bir ortaklık olan Talee Bio, kuruluşun bilimsel bağlantıları ve girişim sermayesinin gücünden yararlanarak ilerlemeleri hızlandırma taahhüdü sayesinde mümkün oldu.

Geçtiğimiz üç yıl boyunca bu çalışma, şirketin Iowa Üniversitesi'ndeki akademik kurucularından kaynaklanan iki umut verici gen terapisi programı geliştirdi. Programın en heyecan verici unsurları arasında, KF tedavisi için piyasada ve geliştirilmekte olan hedefe yönelik tedavilerin çoğunun aksine, bu gen terapisi yaklaşımlarının sadece hastalığı kontrol etmenin çok ötesine geçerek hastalığı tedavi edebilecek olması yer alıyor. Buna ek olarak, gen tedavileri "mutasyon-agnostik "tir, yani bireyin genetik mutasyonu ne olursa olsun KF'li herkesi tedavi edebilirler. Bu yılın başlarında, Talee Bio (Spirovant), Avrupa Komisyonu'ndan $4.5M ödül aldı. Kistik Fibrozis Vakfı 2 gen terapisi bileşiğinin (TL-101 ve T-102) geliştirilmesini ilerletmek için.

Sumitomo-Roivant ortaklığı, KF için etkili tedaviler ve bir çare bulmaya odaklanmış bir hedefle halihazırda başlamış olan çalışmaların tüm hızıyla devam edeceğini teyit etmektedir. 

Kramer-Golinkoff, "Bu çalışmanın aciliyetini abartmak mümkün değil" dedi. "KF tedavisinde son zamanlarda KF topluluğunun 90%'sine fayda sağlayan gelişmeler oldu, ancak benim gibi KF'nin nonsense mutasyonlarına sahip olanlar da dahil olmak üzere geri kalan 10% için çok az ilerleme kaydedildi. Geride bırakılmayı kabul etmeyi reddediyoruz."

Emily'nin Çevresi Hakkında
Emily's Entourage (EE), ölümcül bir genetik akciğer hastalığı olan Kistik Fibrozis'in nadir görülen nonsense mutasyonlarına yönelik çığır açan tedavileri ve tedaviyi hızlandırmak için 2011 yılından bu yana milyonlarca dolar toplayan yenilikçi bir 501(c)3 vakfıdır. Kuruluş, ileri evre Kistik Fibrozis hastası genç bir kadın olan Emily Kramer-Golinkoff ve onun sadık arkadaşları ve ailesi tarafından kurulmuştur.

Emily'nin durumunun aciliyeti, sadece Kistik Fibrozis (KF) hastalarına değil, aynı zamanda kas distrofisi ve kanser türleri de dahil olmak üzere saçma mutasyonların neden olduğu çok çeşitli genetik hastalıklardan muzdarip insanlara yardımcı olabilecek devrim niteliğindeki araştırma ve ilaç geliştirmeyi teşvik ediyor. Saçma mutasyonlar, KF'liler arasında nadir görülmekle birlikte, tüm genetik hastalıkların yaklaşık 12%'sinin nedenidir ve dünya çapında 30 milyon insanı etkilemektedir.

Medya ile ilgili sorularınız için lütfen Kıdemli Pazarlama ve Program Koordinatörü Kira Rentas'a şu adresten ulaşın kira@emilysentourage.org veya 631-902-1993.