Özet: Emily's Entourage'ın Ev Sahipliğinde Kistik Fibrozisli Kişilerin Son 10%'si için FDA Dinleme Oturumu

Emily's Entourage (EE), 15 Temmuz 2021 Perşembe günü, mevcut hedefe yönelik tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) topluluğunun son 10%'si adına savunuculuk yapmak üzere ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile bir "Hasta Dinleme Oturumu" düzenledi. Nihai 10%, uygun olmayan mutasyonlar, yan etkiler veya erişim eksikliği nedeniyle şu anda mevcut olan mutasyon hedefli, modülatör tedavilerden fayda görmeyen kişilerden oluşmaktadır. 

Dinleme oturumları, hasta savunucusu grupların FDA personeli ile bir hastalıkla yaşama ve yönetme deneyimleri hakkında konuştukları, halka kapalı, küçük, gayri resmi toplantılardır. EE'nin dinleme oturumunun hedefleri, KF'li insanların bu kesimi için devam eden acil, karşılanmamış tedavi ihtiyaçlarını paylaşmak ve insanileştirmek; FDA ile güçlü bir ilişki kurmak ve KF topluluğunun bakış açılarının ilaç geliştirme ve onay süreçlerinin her aşamasına dahil edilmesini sağlamaktı. 

Oturum, bir KF klinisyeni, KF'li üç yetişkin ve KF'li bireylerin üç aile üyesi de dahil olmak üzere çeşitli KF topluluğu üyelerini bir araya getirerek hastalıkla ilgili deneyimlerini ve karşılanmamış acil tedavi ihtiyaçlarını paylaştı.

EE Kurucu Ortağı Emily Kramer-Golinkoff, toplantıya ev sahipliği yaparak KF, KF topluluğunun son 10%'si ve Emily's Entourage hakkında bilgi verirken kendi hikayesini de anlattı. Konuşmasında, Haziran 2021'de EE tarafından mevcut CFTR modülatörlerinden yararlanamayan 420'den fazla KF'li kişiyle yapılan bir anketten elde edilen bilgilerle hastalığın kistik fibrozlu kişiler üzerindeki derin etkisinin altını çizdi. 

Ankete katılanların 69%'si COVID-19'dan önceki yıl en az bir kez hastanede yattığını, 14%'si ise o yıl beş veya daha fazla kez hastanede yattığını bildirmiştir.

Emily, anket katılımcılarının 40%'sinin rutin tıbbi tedaviler için günde en az iki saat harcadığını ve ortalama olarak anket katılımcılarının şu anda beşten fazla akciğerle ilgili tedavi ve 4,8 akciğer dışı, KF ile ilgili tedavi uyguladığını belirterek KF'li kişilerin tedavi yükünden bahsetti.

"Sadece tedavilere ayak uydurmak bile tam zamanlı bir iş, KF'nin bireyin enerjisi ve sağlığı üzerindeki etkisinden bahsetmeye bile gerek yok," diye açıklıyor. 

Hastalığının yıllar içinde nasıl ilerlediğini ve yaşamı üzerindeki etkisini paylaşmaya devam etti. 

"Sık sık yaşamak ve hayatta kalmak arasındaki bu garip arafta sıkışıp kalmış gibi hissediyorum. Sürekli vücuduma güvenmediğim hissine kapılıyorum. Çok çalışıyorum, onlarca yıldır tedavilerimi aksatmadım, kestirme yollara başvurmuyorum ama yine de hiçbir şey yeterli olmuyor." 

Emily, KF topluluğunun daha iyi bir gelecek ve yeni tedaviler için umudun klinik deneylerde yattığının farkında olduğunu paylaştı. 

Anket katılımcılarının yüzde yetmiş yedisi klinik araştırmalara katılmakla ilgilendiklerini belirtirken, 54%'si olası faydaların risklerden daha ağır basması halinde potansiyel sağlık riskleri karşısında bile katılabileceklerini söylemiştir.

Emily'nin açıklamalarının ardından Dr. Jennifer L. Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF, yetişkin KF programı eş direktörü, KF terapötik geliştirme merkezi yetişkin programı direktörü ve National Jewish Health tıp ve pediatri bölümlerinde profesör olarak mevcut KF tedavilerine genel bir bakış sundu ve KF topluluğunun son 10%'sini kimlerin oluşturduğunu açıkladı. 

Dr. Taylor-Cousar, kistik fibrozisli kişilerin 90%'si için kaydedilen ilerlemeyi ve KF topluluğunun 10%'sinin hala diğer pek çok kişiye yeni bir hayat sağlayan dönüşümsel ilaçlardan yararlanamadığı yıkıcı gerçeğini açıkladı.

Son 10%'ye duyulan acil ihtiyacı dile getiren bir anekdot paylaştı: Akciğer nakli için listeye alınan beş hastadan üçü CFTR modülatörleri için uygun hale geldi ve sağlık durumları o kadar çarpıcı bir şekilde iyileşti ki nakil listesinden çıkarıldılar ve bugüne kadar nakil listesinde yer almadılar. Kalan iki hasta modülatörler için uygun değildi ve her ikisine de nakil yapıldı, bu da modülatörlerden yararlananlar ve yararlanmayanlar arasındaki sağlık sonuçlarındaki önemli farklılığı vurgulamaktadır.

Ayrıca Dr. Taylor-Cousar, beyaz olmayan nüfusun mevcut modülatörlerden yararlanamayan KF topluluğunun son 10%'si arasında orantısız bir şekilde temsil edildiğini ve bu grupların halihazırda karşı karşıya olduğu birçok önemli sağlık eşitsizliğini daha da artırdığını paylaştı. 

Ardından, KF topluluğunun altı üyesi hastalıkla ilgili deneyimlerini paylaşmıştır. Topluluk üyeleri, KF topluluğu ve özellikle son 10% içinde var olan çeşitliliği yansıtan çok çeşitli farklı hastalık aşamalarını, belirtilerini, yaşlarını ve etnik kökenlerini temsil ediyordu. Konuşmacılar arasında şunlar vardı:

• Mollie WassermanKF'li bir yetişkinin kız kardeşi (Natalie Wasserman Kingston adına)
• Arek Puzia, KF'li bir çocuğun babası
• Gabriela Castillo, KF'li yetişkin
• Abhijit Tirumala, KF'li yetişkin
• Diane Shader SmithKF'li bir yetişkinin annesi
• Lizi Gilad Silver, KF'li yetişkin

Tanıklıkları son derece kişisel ve zaman zaman da duygusaldı. KF'nin günlük yaşamları, ilişkileri, ruh sağlıkları ve geleceğe yönelik beklentileri üzerindeki etkisinden bahsettiler. Katılımcıların her birine böylesine ham ve güçlü kişisel hikayelerini paylaşma cesareti gösterdikleri için minnettarız. 

Konuşmalarının ardından Emily, panelistlere FDA'dan gelen sorularla canlı bir açık soru-cevap oturumu başlattı ve toplantıyı referanslardan ve anket verilerinden elde edilen temaların bir özetini yaparak tamamladı. FDA'yı "CF'nin bitmediğini" ve son 10%'de olanlar için hız ve "zaman kazanmanın" kritik olduğunu anlamaya zorlayarak, ilaç incelemelerine öncelik vermeye ve beklemenin yaşamla ölüm arasındaki fark olabileceği insanlar için düzenleyici esneklik uygulamaya çağırdı. Emily sözlerini, KF topluluğu için yaptıkları çalışmalardan dolayı FDA'ya içten teşekkürlerini sunarak ve hayat kurtaran tedavileri acilen ihtiyaç duyan KF'li insanlara hızlı bir şekilde ulaştırma ortak hedefinde onlarla işbirliği yapma arzusunu ifade ederek bitirdi.

Oturumun tam ve ayrıntılı bir özetini okuyun Burada.