Emily's Entourage'ın (EE) Translasyonel Hibe Programı, nadir ve anlamsız mutasyonları olanlar da dahil olmak üzere CFTR modülatörlerinden yararlanamayan KF topluluğunun son 10%'sinde yer alan kişiler için araştırma ve ilaç geliştirmeyi hızlandıran umut verici stratejilere sahip yenilikçi araştırmacılara kritik tohum finansmanı sağlamaktadır.
Bu girişimin amacı, KF'li insanlar için gen bazlı tedavilerin geliştirilmesini hızlandırma potansiyeline sahip umut verici tedavileri ve ilaç dağıtım mekanizmalarını finanse etmektir. Potansiyel ilgi alanları aşağıdaki listeyi içerir ancak bunlarla sınırlı değildir.
- Nükleotid bazlı tedaviler-CRISPR, baz düzenleme, TALEN'ler, ZFN'ler ve RNA dahil olmak üzere gen düzenleme ve nükleotid bazlı tedaviler, nadir CFTR mutasyonlarını ele alma, seyirci etkilerini en aza indirme, optimum hava yolu hücresi hedeflerini belirleme ve DNA onarımı ve tam gen replasmanı için dağıtım teknolojilerini geliştirme gibi temel odak alanlarıyla kalıcı CFTR düzeltmesi için umut verici stratejiler sunmaktadır.
- Viral ve viral olmayan gen aktarım teknolojileri-Kapsülleme teknikleri, taşıyıcı partiküller ve nanopartikül modifikasyonlarındaki son gelişmelerle birlikte EE, genetik tedaviler için viral olmayan iletim platformlarının riskini azaltmaya ve gen iletimi için yeni viral vektörleri geliştirmeye odaklanmaktadır.
- Staphylococcus aureus ve KF'li kişilerde karşılanmamış bir ihtiyaç oluşturan diğer klinik olarak önemli patojenlerin tedavisi ve önlenmesi-Çok ilaca dirençli (MDR) patojenlerin KF sağlık sonuçları üzerindeki önemli etkisi göz önüne alındığında, yeni antimikrobiyalleri, aerosol antibiyotik formülasyonlarını, yeni aşılama hedeflerini ve antifungalleri içeren yaklaşımlarla MRSA, Nontüberküloz mikobakteriler (NTM) ve diğer kritik KF patojenleri dahil olmak üzere karşılanmamış ihtiyaçları hedefleyen tedavileri ve aşıları geliştirmek önemini korumaktadır.
- İlaç repurposing-İlaçların yeniden kullanımı, onaylanmış veya araştırma aşamasındaki ilaçlar için orijinal endikasyonlarının ötesinde yeni kullanımlar belirleyerek KF için yeni tedavi potansiyeli sunar; bir sistem biyolojisi yaklaşımı, KF ile paylaşılan hastalığa neden olan fenotipler gibi, aksi takdirde keşfedilmemiş kalabilecek moleküler özelliklerin tanımlanmasını sağlar.
- Umut verici erken aşama araştırma-Yeni KF terapötiklerinin araştırılması ve geliştirilmesi, klinik denemelere giren veya yaklaşan çok sayıda tedaviyle çok önemli bir aşamaya ulaşmıştır. EE, CFTR mutasyonlarını yenilikçi, yeni yaklaşımlarla ele alan erken aşama araştırmaları finanse etmeye isteklidir.
Yıllık $100,000 (artı dolaylı maliyetler için 10%) destek sağlanmaktadır. Tipik olarak, finansman iki yıl sürecektir. Finansmanın devamı, her altı ayda bir raporlanan ilerlemeye bağlıdır. Sözleşme hüküm ve koşullarını görüntüleyin Burada.
EE bugüne kadar çok sayıda ülkeden araştırmacıya 38 hibe vermiş ve $52.3 milyon doların üzerinde devam finansmanı sağlanmasına yardımcı olmuştur. EE tarafından finanse edilen araştırma projeleri, şu anda klinik öncesi aşamaya ilerleyen bir dizi proje ile terapötik gelişimin ilerletilmesinde önemli ilerleme kaydetmiştir.
Başvuru Uygunluk Kriterleri
Başvuru sahiplerinin bir akademik kurumda öğretim üyesi olarak atanmış olması; doktora, tıp doktorluğu veya doçentlik derecesine sahip olması; yayın ve fonlama geçmişine sahip olması gerekmektedir. Vatandaşlık veya coğrafya konusunda herhangi bir kısıtlama yoktur.
Son teslim tarihi
Başvurular 1 Kasım 2024 tarihinden itibaren kabul edilmeye başlanacak ve 20 Aralık 2024 saat 11:59'a (ET) kadar sona erecektir.
Lütfen gözden geçirin 2024 hi̇be başvuru kilavuzu tüm başvuru koşulları için.
Herhangi bir sorunuz varsa veya EE'nin finansman fırsatlarına olan ilginizi görüşmek isterseniz, lütfen aşağıdaki adresten bizimle iletişime geçmekten çekinmeyin.