Emily's Entourage, Boston Üniversitesi'nden Dr. Andrew Berical'a Gen İletim Yöntemleri Araştırmalarını İlerletmek için $220,000 Araştırma Bursu Verdi

Araştırma şu konulara odaklanmıştır AAV vektörleri ve lipid nanopartiküller de dahil olmak üzere gen iletim yöntemlerinin etkinliğini test etmek için kullanılmak üzere kısmen insanlaştırılmış fare hava yollarının geliştirilmesi.

Andrew Berical, MD
Boston Üniversitesi

Lower Merion, PA - Kasım 20, 2023 - Kistik fibrozis (KF) hastalarının son 10%'si için yeni tedaviler ve tedavi araştırmalarını hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3 kuruluşu olan Emily's Entourage (EE), bugün $220,000 Boston Üniversitesi Chobanian & Avedisian Tıp Fakültesi Göğüs Hastalıkları ve Kritik Bakım Tıbbı'nda Yardımcı Doçent Doktor Andrew Berical'a fon sağladı. Hibe gen terapisini test etmek için insan hava yolu epitel hücrelerinin in-vivo bir modelini geliştirmeye yönelik araştırmaları desteklemektedir.

Dr. Berical halen Rejeneratif Tıp Merkezi'nde öğretim üyesi ve bilim insanı olarak görev yapmakta olup araştırmaları hava yolu hastalıklarının modellenmesinin yanı sıra KF ve primer siliyer diskinezi için potansiyel bir tedavi olarak hücresel rejenerasyonun rolüne odaklanmaktadır. Bu araştırma projesinde "CFTR gen terapisi için in vivo insan hava yolu epitel hücreleri,"W1282X insan hava yolu epitel hücrelerini ve yeni bir insanlaştırılmış fare modelini kullanarak çeşitli gen iletim yöntemlerinin önündeki engelleri incelemeyi planlıyor.

Araştırma teklifi, viral vektörlerin ve lipid nanopartiküllerin (LNP) insan hava yolu epitel hücrelerine mRNA iletme kabiliyetinin değerlendirilmesini ve insan hava yolunun belirli hücre tipleri için iletim ajanı tercihlerinin ve bu gen iletim teknolojilerinin uzun ömürlülüğünün anlaşılmasını içermektedir.

EE'nin Bilimsel Baş Sorumlusu Dr. Chandra Ghose, "Dr. Berical'i bu çığır açan araştırmasında desteklemekten gurur duyuyoruz" dedi. "Dr. Berical'in öncü araştırması, yeni bir teknoloji yaratmayı amaçlıyor. in vivo Gen terapisi dağıtım mekanizmalarının test edilmesini kolaylaştırmak için insan hava yolu epitel hücreleri modeli, şu anda ilerlemenin önünde büyük bir engel teşkil etmektedir ve son 10%'dekiler de dahil olmak üzere KF'li bireyler için yeni tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmak için kritik öneme sahiptir."

Pluripotent kök hücre yönlendirmeli farklılaşmalar konusundaki uzmanlıktan ve insan kaynaklı pluripotent kök hücre (iPSC) türevli bazal hücrelerin fare hava yoluna nakledilmesindeki son gelişmelerden yararlanan proje, gen dağıtım yöntemlerinin etkinliğini test etmek için kısmen insanlaştırılmış bir fare hava yolu oluşturmayı amaçlamaktadır. Ekip daha sonra bu sistemi, iki spesifik ajanın insan hava yolu epitel hücrelerine gen verme yeteneğini değerlendirmek için kullanacak: bir Adeno-Associated Virus (AAV) vektörü ve LNP'ler. 

"Emily's Entourage'ın bu cömert desteği, laboratuvarımızın KF araştırmalarındaki önemli bir boşluğu gidermesini sağlayacak. İnsan KF hava yolu epitel hücrelerini içeren bir model sistem oluşturarak, gen dağıtım mekanizmalarına ilişkin anlayışımızı geliştirebilir ve spesifik CFTR mutasyonlarına bakılmaksızın KF'li tüm bireylere fayda sağlayabilecek mutasyon-agnostik tedavilerin önünü açabiliriz" dedi.

Bu araştırma sayesinde Dr. Berical ve araştırma ekibi, KF alanındaki önemli bir bilgi boşluğunu doldurmayı ve nihayetinde KF'li tüm bireyler için etkili tedavilerin geliştirilmesine katkıda bulunmayı umuyor.

Emily's Entourage'ın (EE) Hibe Programı Hakkında 

Emily's Entourage'ın (EE) Hibe Programı, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden faydalanamayan kistik fibrozis (KF) hastaları için araştırma ve terapötik geliştirmeyi hızlandırmak amacıyla hibe fonu sağlamaktadır. EE, çeviri hibeleri, işbirliğine dayalı hibeler ve klinik öncesi keşif hibeleri dahil olmak üzere çeşitli hibe finansman mekanizmalarının yanı sıra girişimci hayırseverlik yatırımları yoluyla da finansman sağlamaktadır.

EE bugüne kadar dünyanın dört bir yanındaki çok disiplinli ekiplere milyonlarca dolar hibe vermiş ve milyonlarca dolarlık devam finansmanının sağlanmasına yardımcı olmuştur. Verilen hibeleri görüntülemek için şu adresi ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. EE'nin finansman fırsatları hakkında daha fazla bilgi edinmek için şu adresi ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily's Entourage, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için yeni tedaviler ve bir tedavi için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3'tür. Emily's Entourage 2011 yılından bu yana milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, şu anda satın alınan bir KF gen terapisi şirketini kurmuş, klinik deneylere katılımı hızlandırmak için bir hasta kayıt defteri ve klinik deney eşleştirme programı geliştirmiş ve yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirmeye yönelik dünya çapında çabalara öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

Medya İletişim

Emily'nin Çevresi

admin@emilysentourage.org