Emily's Entourage, Kistik Fibrozis Tedavilerinde Hedefe Yönelik Hava Yolu Dağıtımına Yeni Yaklaşım için $858,932 Açılış İşbirliği Araştırma Bursu Kazandı

EE'den yeni sağlanan fon sayesinde Iowa Üniversitesi, CHOP ve Rochester Üniversitesi'nden araştırma ekipleri, gelişmiş yeni adeno-ilişkili virüs (AAV) kapsid varyantlarından yararlanarak şu anda mevcut olan kistik fibroz tedavilerindeki mevcut sınırlamaların üstesinden gelmeyi amaçlamaktadır.

Yukarıdan Aşağıya: Paul McCray, Jr, MD; Beverly Davidson, PhD; John Lueck, PhD

Lower Merion, PA - 29 Mayıs 2024 - Mevcut CFTR modülatörlerinden yararlanamayan kistik fibrozisli (KF) kişilerin son 10%'si için yeni tedaviler ve bir tedavi araştırmasını hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3 olan Emily's Entourage (EE), bugün $858,932 Ortak Hibe Paul McCray, Jr, MD, Iowa Üniversitesi'nde pediatri-pulmoner tıp profesörü; Beverly Davidson, PhD, Raymond G. Perelman Hücresel ve Moleküler Terapötikler Merkezi direktörü ve Philadelphia Çocuk Hastanesi (CHOP) baş bilimsel strateji sorumlusu, Pennsylvania Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesi'nde patoloji ve laboratuvar tıbbı profesörü; ve John Lueck, PhD, Rochester Üniversitesi Tıp ve Diş Hekimliği Fakültesi'nde farmakoloji ve fizyoloji doçenti. Ödül, Türkiye'deki ilk EE'nin İşbirliği Hibesi programı, yeni KF terapötiklerinin geliştirilmesindeki zorlukların ortaklaşa üstesinden gelmek için farklı uzmanlık alanlarına sahip birden fazla araştırmacıyı bir araya getirerek çığır açan KF tedavi araştırmalarını hızlandırmak için yeni başlatılan bir finansman girişimidir.

KF, CFTR genindeki mutasyonların neden olduğu ve akciğerleri, sindirim sistemini ve diğer organ sistemlerini etkileyen ölümcül bir genetik hastalıktır. CFTR modülatör tedavilerindeki önemli gelişmelere rağmen, KF'li bireylerin yaklaşık 10%'si spesifik mutasyonlar, intolerans veya mevcut ilaçlara suboptimal yanıt nedeniyle hala etkili tedavi seçeneklerinden yoksundur.

Dr. Paul McCray liderliğinde Beverly Davidson, PhD ve John Lueck, PhD ile birlikte finanse edilen "Yeni Adeno-ilişkili Virüs (AAV) Kapsid Varyantları ile Geliştirilmiş Hava Yolu İletimi ve Terapötik Kargo Dağıtımı" projesi, geliştirilmiş terapötik kargo dağıtımı yoluyla etkili tedavilerin önündeki bilinen engelleri aşarak yeni KF terapötik gelişimini ilerletmeyi amaçlamaktadır.

Araştırma ekibi, KF'li kişilerde CFTR işlevini geri kazandıran gelişmekte olan teknolojilerin dağıtımını geliştirmeyi amaçlamaktadır. Bu yaklaşım, zayıf transdüksiyon verimliliği gibi zorlukları ele almak için AAV kapsid varyantlarını kullanarak, şu anda etkili tedavilerden yoksun olan KF'li 10% için iyileştirici sonuçlar sunma potansiyeline sahiptir.

Dr. McCray, "Emily's Entourage'dan kistik fibrozis için daha etkili ve hedefe yönelik tedaviler geliştirmeye yönelik araştırma çabalarımızı destekleyecek bu cömert hibeyi almaktan onur duyuyoruz" dedi. "Araştırmamız, terapötiklerin hava yolu epitel hücrelerine nasıl iletildiğini geliştirerek KF tedavisinde karşılanmamış kritik ihtiyacı ele almayı amaçlıyor - bu, KF'li kişilerin son 10%'si için tedavileri ilerletmede önemli bir adım."

Projenin iki yönlü hedefleri arasında, insan hava yolu epiteline kargo teslimi için en verimli varyantları belirlemek üzere kapsid taramasını tamamlamak ve terapötik kargo teslimi için önde gelen kapsidlerin etkinliğini değerlendirmek yer alıyor. Araştırma ekibi, en son teknolojilerden ve disiplinler arası işbirliğinden yararlanarak, KF ile yaşayan bireyler için türünün ilk örneği olan hedefe yönelik bir tedavi seçeneği geliştirmek amacıyla bu heyecan verici bilimi ilerletmeye hazırlanıyor.

Emily's Entourage'ın baş bilimsel sorumlusu Chandra Ghose, "Emily's Entourage, toplumun 100%'sine ulaşma hedefiyle KF'li kişilerin tedavisine yönelik yeni yaklaşımları keşfeden yenilikçi araştırma girişimlerini desteklemekten gurur duyuyor" dedi. "Yeni İşbirliği Hibe programımız aracılığıyla verilen bu açılış ödülü, KF tedavisindeki atılımları hızlandırma ve bu hastalıktan etkilenen tüm bireyler için hayat değiştiren tedavilerin geliştirilmesini hızlandırma taahhüdümüzün altını çizen önemli bir kilometre taşına işaret ediyor."

EE, mevcut CFTR modülatörlerinden yararlanamayan KF popülasyonunun son 10%'si için hızlandırılmış, dönüştürücü tedavilere yol açan ve hiç kimsenin geride kalmamasını sağlayan en son araştırmaları desteklemeye kararlıdır.

Emily's Entourage'ın (EE) Hibe Programı Hakkında 

Emily's Entourage'ın (EE) Hibe Programı, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden faydalanamayan kistik fibrozis (KF) hastaları için araştırma ve terapötik geliştirmeyi hızlandırmak amacıyla hibe fonu sağlamaktadır. EE, çeviri hibeleri, işbirliğine dayalı hibeler ve klinik öncesi keşif hibeleri dahil olmak üzere çeşitli hibe finansman mekanizmalarının yanı sıra girişimci hayırseverlik yatırımları yoluyla da finansman sağlamaktadır.

EE bugüne kadar dünyanın dört bir yanındaki çok disiplinli ekiplere milyonlarca dolar hibe vermiş ve milyonlarca dolarlık devam finansmanının sağlanmasına yardımcı olmuştur. Verilen hibeleri görüntülemek için şu adresi ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. EE'nin finansman fırsatları hakkında daha fazla bilgi edinmek için şu adresi ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily's Entourage, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için yeni tedaviler ve bir tedavi için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3'tür. Emily's Entourage 2011 yılından bu yana milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, şu anda satın alınan bir KF gen terapisi şirketini kurmuş, klinik deneylere katılımı hızlandırmak için bir hasta kayıt defteri ve klinik deney eşleştirme programı geliştirmiş ve yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirmeye yönelik dünya çapında çabalara öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

Medya İletişim

Hannah Kleckner

Pazarlama ve İletişim Direktörü

hannah@emilysentourage.org