PharmaTimes Dergisi Emily ile Soru-Cevap

"Herkes Derin Bir Nefesi Hak Eder"

Röportajın orijinali PharmaTimes Magazine'de yayınlanmıştır ve şu adresten temin edilebilir Burada

Emily Kramer-Golinkoff'a kistik fibrozis teşhisi konulduğunda altı haftalıktı. Şimdi 29 yaşında, Penn Medicine'da sosyal medya ve sağlık inovasyonu laboratuvarında çalışıyor ve KF araştırmaları için fon toplamak amacıyla bir hayır kurumu kurdu

Emily'nin çevresi nedir?
Aralık 2012'de ailem, arkadaşlarım ve ben Emily's Entourage (www. emilysentourage.org) adlı, kistik fibrozis araştırmalarının hızını arttırmak için fon ve farkındalık yaratan bir hayır kurumu kurduk. Son yıllardaki atılımlar KF'nin çehresini değiştiriyor ancak ne yazık ki benim gibi nadir mutasyonlara sahip pek çok insana fayda sağlamıyor. Bu nedenle Emily's Entourage, bu nadir mutasyonlara odaklanarak yeni tedaviler bulmaya ve nihayetinde KF için bir tedavi bulmaya odaklanmıştır. Şimdiye kadar $650,000'den fazla bağış topladık ve bunu büyük ölçüde Facebook, Twitter ve Instagram'da e-posta ve sosyal medya kampanyaları yoluyla topluluklarımızı harekete geçirerek yaptık.

CF'nizi yönetmek için sosyal medyayı nasıl kullanıyorsunuz?
Sosyal medya hastalık yönetimimde ayrılmaz bir rol oynuyor. Kistik fibrozisli insanlar çapraz enfeksiyon olasılığı nedeniyle birbirlerine yakın olamazlar, bu nedenle sosyal ağların sağladığı çevrimiçi topluluklar bizim için bir can simidi. Bilgi, yenilikçi fikirler, araştırmalar ve sadece sizinle aynı hastalığı yaşayan ve nefes alan insanlardan alabileceğiniz türden şefkat ve desteği paylaştığımız gelişen bir çevrimiçi KF topluluğu var. Sosyal medya beni en etkili etiket dışı tedavilerimden bazılarıyla tanıştırdı ve bu tedaviler sağlığımın stabilize edilmesinde muazzam bir rol oynadı.

Aldığınız sağlık hizmeti ve tedaviyi nasıl tanımlarsınız?
Sağlık hizmetim yıllar içinde önemli ölçüde gelişti. Pediatrik KF kliniklerindeki önceki deneyimlerim, bakımımda aktif bir katılımcı ve karar verici olma arzumla pek uyuşmuyordu, ancak sonunda bir hasta olarak uzmanlığıma değer veren ve aktif işbirliğini teşvik eden bir yetişkin KF kliniğine geldiğim için şanslıyım. Şu anki sağlık ekibim olağanüstü ve hastalığımın ilerlemiş durumuna rağmen son birkaç yıldır beni stabil tutmaya yardımcı oldukları için ortaklığımızı takdir ediyorum. Mutlu, tatmin edici ve üretken bir hayat yaşamak, güzel yerler görmek, etrafımı sevdiğim insanlarla çevrelemek ve dünyaya etkili şekillerde katkıda bulunmak istiyorum. Başarılı bir tedavi, tüm bunları yapabilmemi sağlayan sağlık hizmetlerine erişebilmektir.

İlaç endüstrisi hakkındaki düşünceleriniz nelerdir?
Çığır açan ilaç Kalydeco'nun 2012'de onaylanması, belirli bir KF mutasyonuna sahip küçük bir alt popülasyon için hayat kurtarıyor - ve bu da ilaç/biyoteknoloji endüstrisi sayesinde oluyor. İnanılmaz şeyler yapıyorlar; tedavileri bireysel genomik özelliklere göre kişiselleştiriyorlar ve bize gerçek bir umut veriyorlar. Ancak hastalar fahiş maliyetler nedeniyle bu ilaçlara erişemiyorsa bunun hiçbir önemi yok. Küçük bir hastalık popülasyonu olduğumuzu ve Ar-Ge'nin maliyetli ve riskli olduğunu biliyorum, ancak ilaç ve biyoteknoloji endüstrileri, çalışmalarının kurtarabileceği insanları, anneleri, babaları, kızları, oğulları ve en iyi arkadaşları düşünmeli ve bu insanların yaşamak ve iyi yaşamak için umutsuzca ihtiyaç duydukları ilaçları alabilmelerini sağlamalıdır.

İlaç şirketlerinden ne istersiniz?
İlaç endüstrisinin, nadir hastalıkların nadir mutasyonları da dahil olmak üzere nadir hastalıkları olanlar için yeni tedavilerin ve hatta tedavilerin geliştirilmesiyle uğraşmasını çok isterim. Kalydeco'nun geliştirilmesi ve onaylanması bunun mümkün olduğunu kanıtlıyor. Ayrıca, ilaç geliştirme sürecinin sonunda yeni tedavileri umutsuzca - benim durumumda nefeslerini tutarak - bekleyen insanları hatırlamalarını ve onları sürece ortak tasarımcılar ve ortaklar olarak dahil etmelerini istiyorum. Burada hepimiz aynı şeyin peşindeyiz - nefes alma ve tıbbi ilerlemeler - ve birlikte çalışarak çok daha fazla yol alacağız. Sonuçta herkes derin bir nefesi hak ediyor, değil mi?