Paul McCray, Jr, MD, Emily's Entourage 2024 Trailblazer Ödülünün Sahibi Olarak Açıklandı

Iowa Üniversitesi'nde pediatri-pulmoner tıp profesörü olan Paul McCray, Jr, Boston, Massachusetts'te düzenlenen 2024 Kuzey Amerika Kistik Fibrozis Konferansı (NACFC) sırasında 2024 Emily's Entourage Trailblazer Ödülü'ne layık görüldü.

Ödül, Dr. McCray'i gen tedavilerindeki öncü çalışmaları ve mevcut CFTR modülatörlerinden yararlanamayan kistik fibrozis topluluğunun son 10%'sine adanmışlığı nedeniyle takdir etmektedir.

Lower Merion, PA - 30 Eylül 2024 - Kistik fibrozis (KF) hastalarının son 10%'si için yeni tedaviler ve tedavi araştırmalarını hızlandıran bir 501(c)(3) vakfı olan Emily's Entourage (EE), Iowa Üniversitesi'nde pediatri-pulmoner tıp profesörü olan Paul McCray, Jr'ı prestijli 2024 Trailblazer Ödülü'ne layık gördü. Bu ödül, KF topluluğu için hayat kurtaran araştırmaları ilerletmede yenilik, cesaret ve azim gösteren liderleri kutlamaktadır.

Dr. McCray, EE'nin sadece davetlilerin katıldığı resepsiyonunda onurlandırıldı. Kuzey Amerika Kistik Fibrozis Konferansı (NACFC) Cuma günü, 27 Eylül 2024, Boston, Massachusetts'te. Resepsiyon, dünyanın önde gelen yaklaşık 200 KF araştırmacısını, bakım sağlayıcısını ve sektör liderini bir araya getirdi.

Emily's Entourage'ın kurucu ortağı Emily Kramer-Golinkoff, MBE, "Paul, KF bakımının geleceğini dönüştüren vizyoner, şefkatli bir araştırmacı ve hekimdir" dedi. "Gen terapisindeki son teknoloji çalışmaları ve EE ile ortaklığı sayesinde, mevcut CFTR modülatör tedavilerinden fayda görmeyen son 10%'deki insanlar için çığır açan tedavilere kapı açıyor. Kendisini bu yılki Trailblazer Ödülü ile onurlandırmaktan heyecan duyuyoruz."

Dr. McCray'in araştırmaları, KF dahil olmak üzere akciğer hastalıkları için genetik tedavilerin geliştirilmesinde çok önemli bir rol oynamıştır. Çalışmaları, solunum epitel hücrelerine gen iletim sistemlerini geliştirmeye odaklanmaktadır. Mayıs 2024'te Dr. McCray'in ekibi EE'nin $858,932 tutarındaki ilk işbirliği hibesi Kistik Fibrozis Tedavilerinde Hedefe Yönelik Hava Yolu İletimine Yeni Yaklaşımlar. Proje, genetik tedavilerin insan hava yolu epitellerine ulaştırılması için en etkili AAV kapsid varyantlarını belirlemeyi ve bunların etkinliğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Bu gelişmeler, uygun olmayan mutasyonları, advers reaksiyonları veya mevcut tedavilere suboptimal yanıtları olan KF hastaları için kritik öneme sahiptir.

Dr. McCray, laboratuvar tezgahındaki çalışmalarına ek olarak, şu şirketin bilimsel kurucusu ve danışmanıdır Spirovant Bilimleri - eski adıyla Talee Bio - EE tarafından tasarlanan ve tohum finansmanı sağlanan, kistik fibroz için yeni gen terapisi yaklaşımları geliştirmeye odaklanan bir biyofarmasötik şirket.

EE'nin Baş Bilimsel Sorumlusu PhD Chandra Ghose, "Dr. McCray'in gen terapisindeki öncü çalışmaları, yaşamları dönüştürmek için olağanüstü bir umut vaat ediyor" dedi. "Özellikle, hedeflenen hava yolu dağıtımına odaklanması, mevcut tedavilerin ulaşamadığı mutasyonlara sahip olanlar için yeni bir umut sunuyor ve bizi KF topluluğunun acilen ihtiyaç duyduğu dönüştürücü ilerlemelere yaklaştırıyor."

Kevin Foskett, PhD, Emily's Entourage Bilimsel Danışma Kurulu Başkanı; Paul McCray, Jr, MD, 2024 Emily's Entourage Trailblazer Ödülü sahibi; ve Chandra Ghose, PhD, Emily's Entourage Bilimsel Baş Sorumlusu Boston'daki NACFC'de düzenlenen 7. Yıllık Emily's Entourage Resepsiyonunda.

KF araştırmalarında uluslararası düzeyde tanınan bir lider olan Dr. McCray'in çalışmaları, genetik akciğer hastalıkları için gen terapisinin ön saflarında yer almaktadır. Laboratuvarı, hava yolu epitel hücrelerinde gen eklenmesi ve düzenlenmesi için viral ve viral olmayan vektörler geliştirmekte ve çocukluk çağında başlayan KF ve primer siliyer diskinezi gibi durumları ele almaktadır.

Araştırmalarının ötesinde Dr. McCray, KF'li insanlar ve aileleri için kendini adamış bir akıl hocası ve savunucudur. Son 10%'ye olan sarsılmaz bağlılığı, hayat değiştiren tedavileri gerçeğe dönüştürmek için geleneksel sınırların ötesine geçenleri onurlandıran Trailblazer Ödülü'nün ruhunu örneklemektedir.

"Emily's Entourage'dan 2024 Trailblazer Ödülü'nü almaktan büyük onur duyuyorum. Kistik fibrozis için genetik tedavileri ilerletmeye çalışırken bu takdir benim ve ekibim için çok şey ifade ediyor," dedi Dr. McCray. "Emily's Entourage yenilikçi araştırmaların yürütülmesinde paha biçilmez bir ortak oldu ve birlikte, hala atılım bekleyenlere hayatlarını değiştirecek tedaviler sunmayı hedefliyoruz. KF topluluğunun son 10%'si için yarattığımız umuttan gerçekten ilham alıyorum."

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily's Entourage, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için yeni tedaviler ve bir tedavi için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3'tür. Emily's Entourage 2011 yılından bu yana milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, şu anda satın alınan bir KF gen terapisi şirketini kurmuş, klinik deneylere katılımı hızlandırmak için bir hasta veri tabanı ve klinik deney eşleştirme programı geliştirmiş ve dünya çapında yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirme çabalarına öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

Medya İletişim

Hannah Kleckner

Pazarlama ve İletişim Direktörü

hannah@emilysentourage.org