Emily's Entourage, Kistik Fibrozisli İnsanların Son 10%'si için Hayat Kurtaran Tedaviler Geliştirme Yarışındaki Önemli Atılımları Kutlayan "Efflorescence" Adlı 2024 Galasına Ev Sahipliği Yapacak

Emily's Entourage'ın yıllık galası, araştırmalardaki ilerlemeleri kutlayarak ve hala etkili tedaviler bekleyen son 10% için hayat kurtaran tedavileri destekleyerek anlamlı bir etki yaratmak için halkı bilim liderlerine ve kistik fibrozis topluluğuna katılmaya davet ediyor.

Philadelphia, Pennsylvania - 2 Ekim 2024 - Kistik fibrozis (KF) hastalarının son 10%'si için yeni tedaviler ve tedavi araştırmalarını hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3 kuruluşu olan Emily's Entourage (EE), 5 Ekim 2024 tarihinde Philadelphia'daki The Mann Center for Performing Arts'ta düzenlenecek olan yıllık galası "Efflorescence "ı duyurdu. Bu yılki gala, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden faydalanamayan ve hala hayat kurtaran tedavileri bekleyenlere umut veren önemli gelişmelerle KF araştırmalarında verimli bir dönemi kutlayacak.

"Çiçeklenme" anlamına gelen "Efflorescence", EE'nin misyonundaki kritik bir noktayı simgeliyor: 13 yıllık temel atma sürecinin ardından, kuruluş şu anda mevcut KF tedavileri tarafından geride bırakılanlar için kritik atılımlar yapmanın eşiğinde. EE, kuruluşundan bu yana $15 milyonun üzerinde bağış toplayarak, KF topluluğu içinde mevcut tedavilerden yararlanamayanlara (ilaç geliştirmede tarihsel olarak göz ardı edilen bir alt grup) odaklanan yenilikçi araştırmaları destekledi.

Bu Neden Önemli? KF Bakımında Kimseyi Geride Bırakmamak

KF'li çoğu insan için çığır açan mutasyon hedefli tedaviler hayat değiştirici olmuştur. Ancak bu tedavilerden fayda görmeyen geri kalan 10% için ilaçlar hiçbir fayda sağlamıyor ve onları hızlı hastalık ilerlemesine, yaşam kalitesinin düşmesine ve yaşam sürelerinin kısalmasına karşı savunmasız bırakıyor.

EE'nin kurucu ortağı ve ileri evre KF ile yaşayan bir kişi olan Emily Kramer-Golinkoff, MBE, "Artık sadece bir atılımın peşinde değiliz" diyor. "On yılı aşkın bir süredir durmaksızın çalıştıktan sonra, nihayet emeğimizin meyvesini görüyoruz; benim gibi KF topluluğunun son 10%'sinde yer alan ve hayat kurtaran tedaviler için çok uzun süredir bekleyen insanlar için geleceği dönüştürebilecek bilimsel ilerlemeler boru hattında ilerliyor."

Geçtiğimiz yıl boyunca EE, KF'li kişilerin son 10%'si için potansiyel tedavileri ilerletme konusunda kayda değer bir ilerleme kaydetti. Organizasyon son olarak CF Clinical Trial Connect (CTC)Mevcut CFTR modülatörlerinden fayda görmeyen bireyleri en yeni klinik araştırmalara bağlamak, işe alım zorluklarının üstesinden gelmek ve potansiyel olarak hayat kurtarıcı tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmak için tasarlanmış küresel bir veritabanı.

EE ayrıca açılış ödülünü ortak araştirma hi̇beleri̇odaklanan yüksek etkili projelere fon sağlamak CFTR işlevini geri kazandırmak için terapötik kargo dağıtımının artırılmasıve KF'li kişilerde yaygın olan antibiyotiğe dirençli patojenlerle mücadele etmek için tasarlanmış yenilikçi faj tedavileri. Yeni, hedefe yönelik tedaviler sunma potansiyelleri nedeniyle seçilen bu projeler, yetersiz hizmet alan bu grup için tedavi açığını kapatmaya yönelik kritik bir adımı temsil etmektedir.

İlerleme sadece bilimsel değil, kişiseldir de. Her potansiyel atılımın arkasında, bir zamanlar hiç olmayan umudu nihayet gören aileler, karşılanmamış ihtiyaçlar nedeniyle harekete geçen araştırmacılar ve KF'nin geleceğini yeniden yazmak için yorulmadan çalışan küresel bir destekçi topluluğu var.

Kutlama ve Etkiyi İki Katına Çıkarma Gecesi

Michael'ın sevgi dolu anısına Borgioni ailesini onurlandıran bu yılki Evening with Emily's Entourage galası, bu harekete katılmak ve anlamlı bir fark yaratmak için derin bir fırsat sunacak. Konuklar, KF'den etkilenenlerin aile üyelerinin kişisel yolculuklarını ve bu hastalığın olmadığı bir geleceğe dair umutlarını vurgulayan samimi düşüncelerini dinleyecekler.

Katılımcılar aynı zamanda bir etkinlik aracılığıyla etkilerini artırma şansına da sahip olacaklar. $500,000 eşleştirme mücadelesiToplanan her doların eşleştirileceği, katkıların etkili bir şekilde ikiye katlanacağı ve yeni tedaviler için yarışın hızlandırılacağı.

Biletler genel halka açıktırşahsen katılma seçeneği ile bilet satın alarak veya sanal olarak canlı yayın yoluyla. Canlı yayına katılım ücretsizdir ancak kayıt yaptırılması gerekmektedir. Nasıl katılacağınız hakkında daha fazla bilgi almak veya bilet temin etmek için lütfen şu adresi ziyaret edin www.emilysentourage.org/phillygala24.

Etkinlik Detayları:

• Tarih: Cumartesi, 5 Ekim 2024
• Zaman: 6:30 Kapılar Açılıyor; 7:15 Program Hemen Başlıyor
• Konum: Mann Sahne Sanatları Merkezi
• Biletler & Canlı Yayın Kayıtları: https://www.emilysentourage.org/phillygala24/

The Evening with Emily's Entourage galası aşağıdakiler tarafından mümkün kılınmıştır Sunum sponsoru Vertex Pharmaceuticals, Inc; Rüya Takım sponsorları Boehringer Ingelheim ve cystetic Medicines, Inc.ve Violet sponsorları 4D Molecular Therapeutics, Viatris, ReCode Therapeutics, Green Family Foundation & Firstrust Bank, Enterprise Therapeutics Ltd.diğerlerinin yanı sıra.

Kramer-Golinkoff, "EE galası, herkesin hayatları değiştiren bir harekete katılması için bir fırsat" diyor. "Bu, umudun, bilimsel atılımların ve topluluğun gücünün bir kutlamasıdır. Bir araya gelerek, bir zamanlar imkansız görünen bir şeyi gerçeğe dönüştürüyoruz: KF topluluğunun son 10%'sinde nefeslerini tutarak bekleyenler için çığır açan tedaviler."

 

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily's Entourage, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için yeni tedaviler ve bir tedavi için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3'tür. Emily's Entourage 2011 yılından bu yana milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, şu anda satın alınan bir KF gen terapisi şirketini kurmuş, klinik deneylere katılımı hızlandırmak için bir hasta veri tabanı ve klinik deney eşleştirme programı geliştirmiş ve dünya çapında yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirme çabalarına öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

 

Medya İletişim

Hannah Kleckner

Pazarlama ve İletişim Direktörü

hannah@emilysentourage.org