Bilimsel Danışma Kurulumuz, Emily's Entourage için stratejik araştırma öncelikleri konusunda rehberlik sağlayan son derece saygın ve deneyimli araştırmacılar, klinisyenler ve sağlık sektörü liderlerinden oluşan kararlı bir gruptan oluşmaktadır.
Fizyoloji Bölüm Başkanı; Isaac Ott Fizyoloji Profesörü, Perelman Tıp Fakültesi, Pennsylvania Üniversitesi
J. Kevin Foskett, PhD, Pennsylvania Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesi'nde Isaac Ott Fizyoloji Profesörü ve Fizyoloji Bölümü Başkanıdır. Aynı zamanda Hücre ve Gelişim Biyolojisi Bölümü'nde Profesör ve Mahoney Sinir Bilimleri Enstitüsü ile Abramson Kanser Merkezi'nin bir üyesidir. Dr. Foskett yaklaşık 20 yıldır Penn Medicine'ın sadık bir üyesidir. Doktorasını Berkeley'deki California Üniversitesi'nde tamamladıktan sonra, Penn'e gelmeden önce Toronto Hasta Çocuklar Hastanesi'nde ve Toronto Üniversitesi'nde görev yapmıştır.
Dr. Foskett'in 30 yılı aşkın süredir yaptığı araştırmalar, iyon taşınımı ve sinyal iletiminin mekanizmaları ve düzenlenmesine odaklanmıştır. Özellikle genetik bir hastalık olan kistik fibrozise (KF) odaklanarak ekzokrin epitelyal iyon ve su taşınımına uzun süredir ilgi duymaktadır ve CFTR'nin biyofiziği ve hücre biyolojisi ile KF'de akciğerlerdeki birincil defekt bölgesi olan akciğer submukozal bezlerinin hücre biyolojisinin çeşitli yönleri üzerine kapsamlı yayınlar yapmıştır. Kistik Fibrozis Vakfı'nın Aurora Biosciences/Vertex ile yaptığı ve KF'deki temel kusuru hedef alan ilk ilacın geliştirilmesine doğrudan yol açan işbirliğinde danışman olarak görev yapmıştır.
Lisboa Üniversitesi (Portekiz) Fen Fakültesi Biyokimya/Moleküler Biyoloji Profesörü ve Biyosistemler ve Bütünleştirici Bilimler Enstitüsü (BioISl) Grup Lideri
Margarida D. Amaral, PhD, Lizbon Üniversitesi (Portekiz) Fen Fakültesi'nde Biyokimya / Moleküler Biyoloji alanında Profesör ve Biyosistemler ve Bütünleştirici Bilimler Enstitüsü'nde (BioISl) Grup Lideri olarak görev yapmaktadır. Araştırma kariyeri 20 yılı aşkın bir süredir kistik fibrozis (KF) ile ilgili temel ve translasyonel araştırmalara adanmıştır.
Dr. Amaral, Avrupa Moleküler Biyoloji Laboratuvarı ve Gulbenkian Bilim Enstitüsü mezunudur. Kendisi aynı zamanda Avrupa Moleküler Biyoloji Organizasyonu ve Portekiz Bilimler Akademisi üyesidir. Dr. Amaral, Pfizer-SCML Temel Biyomedikal Araştırma Ödülü ve Avrupa Kistik Fibrozis Derneği Yıllık Ödülü de dahil olmak üzere birçok ödül almıştır. Dr. Amaral'ın araştırmalarının genel amacı, KF'nin moleküler ve hücresel mekanizmalarını anlamak ve bu bilgiyi hastaların yararına dönüştürmektir. Kendisi 170'ten fazla uluslararası makaleye imza atmıştır.
James C. ve Elizabeth T. Lee Biyokimya Kürsüsü; Birmingham'daki Alabama Üniversitesi (UAB) Heersink Tıp Fakültesi Biyokimya ve Moleküler Genetik Bölümü Profesörü ve Başkanı
Dr. Bedwell, UAB Yapısal Biyoloji Programı Eş-Direktörü ve Gregory Fleming James Kistik Fibrozis Araştırma Merkezi Yardımcı Direktörü olarak görev yapmaktadır. Dr. Bedwell aynı zamanda Journal of Biological Chemistry dergisinin Yayın Kurulu Üyesidir.
Dr. Bedwell'in laboratuvarının ana hedefi, saçma mutasyonların neden olduğu genetik hastalıkları tedavi etmek için terapötik stratejiler geliştirmektir. Ekibi, saçma mutasyonları bastırmayı ve tam uzunlukta, işlevsel proteinlerin ifadesini geri kazandırmayı amaçlayan uygulanabilir terapötik stratejiler geliştirmek amacıyla çeviri sonlandırmanın moleküler ayrıntılarını daha iyi anlamak için genomik, genetik, biyokimya ve hücre biyolojisinin bir kombinasyonunu kullanmaktadır.
Şu anda aktif olarak araştırılmakta olan hastalıklardan biri kistik fibrozdur (KF). KF hastalarının yaklaşık 10%'si CFTR geninde anlamsız bir mutasyon taşımaktadır. Dr. Bedwell'in grubu, CFTR genindeki anlamsız mutasyonlarda sonlanmayı baskılayan işlevsel olarak farklı bileşiklerin tanımlanmasına katılmıştır ve bu "readthrough" olarak adlandırılan ajanları çeşitli deneysel modellerde incelemektedir. Ayrıca, memeli hücrelerinde birçok saçma mutasyonun baskılanması sırasında eklenen amino asitleri tanımladılar ve bu bilgileri CFTR düzelticileri ve güçlendiricileri kullanarak saçma baskılama ile geri yüklenen CFTR aktivitesini geliştirmek için stratejiler geliştirmek için kullanıyorlar.
Dr. Bedwell'in laboratuvarının bu yaklaşımın faydasını incelemek için kullandığı diğer hastalıklar arasında nörofibromatozis, FOXG1 eksikliği, Rett sendromu ve Hurler sendromu bulunmaktadır. Bu yaklaşımın nihai hedefi, nonsense mutasyonlarının neden olduğu bir dizi genetik hastalığı olan hastalar için etkili bir tedavi sağlamaktır.
Profesör, Mikrobiyoloji ve İmmünoloji, Geisel Tıp Fakültesi, Dartmouth College, Yardımcı Direktör, DartCF Kistik Fibrozis Araştırma ve Geliştirme Programı
Dr. Bomberger, 15 yılı aşkın bir süredir kistik fibrozis (KF) araştırma topluluğunda aktif olarak yer almakta, birçok ulusal komiteye katılmakta ve yerel KF programlarına liderlik etmektedir. Halen KF Vakfı'nın Enfeksiyon Araştırma Girişimi'ne ve yıllık NACFC'de En İyi Genç Araştırmacı Temel Bilim Ödülü'ne başkanlık etmekte, ayrıca NACFC program planlama komitesinde ve KFV için araştırma eğitimi çalışma bölümünde görev yapmaktadır. Dr. Bomberger, CFF bursları ve geçiş ödülleri konusunda çok sayıda KF bilim insanına ve doktor bilim insanına danışmanlık yapmıştır ve kendini yeni nesil KF bilim insanlarını eğitmeye adamıştır.
Dr. Bomberger, Pittsburgh Üniversitesi'nde bağımsız araştırma programına başladıktan sonra kısa süre önce Dartmouth Geisel Tıp Fakültesi'ndeki öğretim kadrosuna katıldı. Epitel hücre biyolojisi ve mikrobiyoloji alanındaki eğitimini temel olarak kullanan Bomberger laboratuvarı, solunum yolu patojenleri tarafından hava yolu epitel hücre biyolojisinin modülasyonuna ve patojenin konağa verdiği yanıta odaklanarak akciğerdeki konakçı-patojen etkileşimlerini incelemektedir. Uzun vadeli araştırma hedefleri, KF patojenlerinin ve solunum virüslerinin akciğer hastalığını etkilemek için sinerji oluşturduğu hücresel ve moleküler mekanizmaları aydınlatmak ve nihayetinde kombine kronik hastalığı kontrol etmek için yeni terapötik yaklaşımlar belirlemektir. P. aeruginosa ve KF'li kişilerde solunum yolu virüs enfeksiyonları.
Paul F Harron Jr Tıp Doçenti; Perelman Tıp Fakültesi Pennsylvania Üniversitesi; Program Direktörü, Yetişkin Kistik Fibroz Programı; Üye, Akciğer Transplantasyon Programı; Doktor Lider, İleri Akciğer Hastalıkları Araştırma Grubu
Dr. Denis Hadjiliadis, lisans eğitimini McGill Üniversitesi'nde tamamladıktan sonra 1995 yılında Toronto Üniversitesi'nden tıp diplomasını almıştır. Daha sonra Mayo Clinic'te İç Hastalıkları ve Duke Üniversitesi'nde Pulmoner ve Kritik Bakım eğitimi almış ve 2001 yılında Sağlık Bilimleri Yüksek Lisansını tamamlamıştır. Akciğer transplantasyonu ve kistik fibrozis (KF) konusunda ileri eğitim aldıktan sonra 2001 yılında Toronto Üniversitesi'ndeki öğretim kadrosuna katıldı. Pennsylvania Üniversitesi'ne 2005 yılında katıldı ve 2009 yılından bu yana Kistik Fibrozis Programı'nın Yetişkin Program Direktörü olarak görev yaparken Penn Akciğer Nakli Programı'nda aktif olarak çalışmaya devam etti. Kendisi şu anda Paul F. Harron Jr. Pennsylvania Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesi'nde Tıp Doçenti olarak görev yapmaktadır.
Dr. Hadjiliadis, ülkedeki en büyük yetişkin kistik fibrozis programlarından birinde çok aktif bir uygulamaya sahiptir ve aynı zamanda akciğer nakli öncesi ve sonrası, özellikle KF'li hastaları yönetmektedir. Buna ek olarak, kendisi İleri Akciğer Hastalıkları Araştırma Grubu'nun doktor lideri ve birçok klinik çalışmanın yerel Baş Araştırmacısı olmuştur. Ayrıca Pseudomonas enfeksiyonuna yatkınlık, KF'de inspiratuar kas gücü ve eğitimi, KF'de keten tohumu kullanımı ve diğer birçok alanda araştırmacı tarafından başlatılan birçok klinik çalışmada yer almıştır. Her zaman birçok genç hekimin eğitimine ve KF alanındaki kariyerlerini geliştirmelerine yardımcı olmuştur.
Moleküler Fizyoloji Kıdemli Öğretim Görevlisi ve CF Gen Düzenleme Laboratuvarı Başkanı, Fizyoloji Bölümü; Tıp Fakültesi, University College Cork, İrlanda
2012 yılında, Patrick Harrison, PhD liderliğindeki gen düzenleme grubu, bir kistik fibrozis hücre modelinde bir CFTR mutasyonunun ilk başarılı düzeltmesini bildirmiştir. O zamandan beri, laboratuvarı bir dizi PTC ve ekleme mutasyonunu daha yüksek verimlilikle ve klinik gelişime uygun yaklaşımlara odaklanarak düzeltmek için bir dizi yeni stratejiyi başarıyla uyguladı. Laboratuvar şu anda CF Vakfı (ABD), CF Trust (Birleşik Krallık) ve Science Foundation Ireland tarafından finanse edilmekte ve KF'li herkes için uygun gen temelli tedaviler geliştirme ortak hedefi doğrultusunda Londra, Avrupa ve Kuzey Amerika'daki diğer gruplarla işbirliği yapmaktadır.
Dr. Harrison 2014'ten bu yana Avrupa ve Amerika KF konferanslarında düzenli olarak sunum yapmakta ve oturum düzenlemektedir. 2017 Avrupa KF konferansında KF için Gen Düzenlemesi: Cesur Yeni Bir Dünyaya Doğru konulu bir açılış konuşması yapmıştır. Dr. Harrison, laboratuvar dışında KF Vakfı'nın Araştırma Hibeleri İnceleme Komitesi Başkanı ve derginin Avrupa Editörüdür Gen Tedavisi. Ayrıca Cystinosis Ireland ile birlikte çalışarak ve İrlanda Hasta Örgütleri, Bilim ve Endüstri Platformu'nun yönetim kurulu üyesi olarak diğer genetik hastalıklarla ilgili araştırmaları desteklemektedir.
Profesör, Kudüs İbrani Üniversitesi
Genetik Bölümü
Dr. Batsheva Kerem lisans derecesini Biyoloji alanında (1979) ve doktora derecesini (1986) İbrani Üniversitesi'nden almıştır. Doktora sonrası eğitimini Toronto Kanada'daki Hasta Çocuklar Hastanesi'nde tamamlamıştır (1987-1990). 1990 yılından bu yana İsrail'in Kudüs kentindeki İbrani Üniversitesi Yaşam Bilimleri Enstitüsü Genetik Bölümü'nde öğretim üyesidir. Dr. Kerem 2003 yılında profesör olarak atanmıştır.
İbrani Üniversitesi'nde, Yaşam Bilimleri Enstitüsü'nde Ulusal Genomik Bilgi Merkezi'ni kurmuş ve başkanlığını yapmış, Genetik Bölüm Başkanlığı (2004-2006) ve Araştırma Öğrencileri Kurumu Başkanlığı (2007-2011) görevlerinde bulunmuştur. Dr. Kerem, 2013 yılından bu yana bilimde kadınların teşvik edilmesinden sorumlu Cumhurbaşkanı danışmanıdır. Dr. Kerem, Joels Senior Lectureship for Excellence in Science (1996), Teva Prize for Excellence in Human Genome (1993), Julodan Prize for Contribution to Medicine (1993), Abisch-Frenkel Prize for Excellence in Life Sciences (2003) ve Emet Prize (2008) dahil olmak üzere çok sayıda ödül almıştır. Dr. Kerem, Avrupa Moleküler Biyoloji Organizasyonu (EMBO) üyesidir. Yayın kurulunda görev yapmaktadır. Avrupa İnsan Genetiği Dergisi ve EMBO Raporları. Dr. Kerem 120'nin üzerinde makale yayınlamıştır.
Dr. Kerem, 29 yıldır kistik fibrozis (KF) araştırmaları alanında çalışmaktadır. CFTR genini klonlayan grubun bir parçası olmuştur. Yıllar boyunca iki ana KF araştırma projesine odaklanmıştır: nonsense mutasyonları taşıyan hastalar için, hastaların readthrough tedavilerine yanıtını etkileyen hücresel homeostatik sistemler üzerine çalışmalar da dahil olmak üzere terapötik yaklaşımların geliştirilmesi. Diğer proje ise splicing mutasyonları/varyantları taşıyan hastalar için yeni terapötik konseptlerin geliştirilmesine odaklanmaktadır.
Maria P. Limberis, PhD, 20 yılı aşkın gen terapisi araştırma deneyimine sahiptir. Araştırma kariyerini kistik fibrozis (KF) hava yolu hastalığının potansiyel tedavisi için yeni gen terapilerinin keşfi ve geliştirilmesine adamıştır. Dr. Limberis son olarak Spirovant Sciences, Ltd. şirketinde Araştırma Başkan Yardımcısı olarak görev yapmıştır. Daha önce, Pennsylvania Üniversitesi Tıp Bölümü'nde Doçent olarak görev yapmış ve KF ve havadan bulaşan enfeksiyon hastalıklarında klinik öncesi Ar-Ge ve translasyonel gen terapisi programlarına liderlik etmiştir.
Dr. Limberis, Adelaide Üniversitesi ve Avustralya'nın Adelaide kentindeki Kadın ve Çocuk Hastanesi'nde yürüttüğü doktora araştırması kapsamında, KF'den etkilenen akciğerler için, akciğerlerde doğal olarak bulunan ve hastalıklı hava yolu hücrelerinin terapötik KF genini almasını sağlamak için akciğerleri 'koşullandıran' bir bileşiği içeren yeni bir gen tedavisi rejimi geliştirdi. Sonuçlar, şu dergide yayınlandı İnsan Gen Terapisi 2002 yılında, lentiviral bazlı gen terapisinin bir KF hayvan modelinde KF hava yolu defektini "düzelttiğini" ilk kez göstermişlerdir. Bu araştırma birçok gen terapisi çalışmasının temelini oluşturmuş ve 155'ten fazla yayında atıfta bulunulmuştur.
Tıbbi Direktör, Klinik Araştırma Hizmetleri; Eş Direktör, Yetişkin Kistik Fibroz Programı; KF Terapötik Geliştirme Direktörü; Profesör (kadrolu), Tıp ve Pediatri Bölümleri, Tuchman Ailesi Pulmoner, Kritik Bakım ve Uyku Tıbbı Bölümü, National Jewish Health
Dr. Jennifer Taylor-Cousar, Klinik Araştırma Hizmetleri Tıbbi Direktörü olarak görev yaptığı National Jewish Health'te (NJH) yetişkin ve pediatrik akciğer tıbbı alanında kadrolu profesördür. Akciğer hastalığı olan çocukların ve kistik fibrozisli (KF) yetişkinlerin bakımını denetlemektedir. Dr. Taylor-Cousar, Yetişkin KF Programının eş direktörü ve NJH'de yürütülen KF Terapötik Geliştirme Ağı (TDN) araştırmasının Direktörüdür ve 40'tan fazla çalışmada saha birincil araştırmacısı ve üç çalışmada küresel saha araştırmacısı olmuştur. Araştırmacı tarafından başlatılan araştırmaları, KF tedavisi için yeni tedavilerin geliştirilmesi ve değerlendirilmesine ve insan olmayan primatlarda bronşektazinin etiyolojisi ve tedavisinin belirlenmesine odaklanmaktadır.
KF Vakfı'nın Klinik Araştırma Danışma Kurulu, KF TDN'nin Klinik Araştırma Yürütme Komitesi ve KF TDN'nin Kadın Sağlığı Araştırma Çalışma Grubu Başkanlığı dahil olmak üzere çok sayıda yerel ve ulusal komitede görev yapmaktadır. Yakın zamanda Amerikan Toraks Derneği (ATS) Bilimsel Danışma Komitesi'ndeki görevini tamamlamış ve 2019-2020 ATS Klinik Sorunlar Programlama Komitesi Seçilmiş Başkanı (Başkan, 2020-2021) seçilmiştir. ATS Uluslararası Konferansı, Kuzey Amerika, Avrupa ve Avustralya KF Konferanslarının yanı sıra bölgesel KF ve akciğer konferansları ile ulusal ve uluslararası veterinerlik konferanslarında çok sayıda oturumun eş başkanlığını yapmış ve davetli dersler vermiştir. Colorado Bölümü KF Kurulu'nun aktif bir üyesidir.
Dr. Taylor-Cousar, 1993 yılında Stanford Üniversitesi'nden insan biyolojisi alanında lisans derecesini almıştır. Tıp doktorasını 1998 yılında, iç hastalıkları ve pediatri ihtisasını 2002 yılında ve erişkin ve pediatrik akciğer tıbbı ihtisasını 2006 yılında Duke Üniversitesi Tıp Merkezi'nde tamamlamıştır. Dr. Taylor-Cousar, 2015 yılında Colorado Üniversitesi'nden Klinik Bilimler Yüksek Lisans derecesini almıştır.
BioMotiv Baş Bilimsel Sorumlusu; Yönetim Kurulu Başkanı, Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.
Ted J. Torphy, PhD, misyonu akademik keşiflerin ilaçlara dönüştürülmesini hızlandırmak olan The Harrington Project'in kâr amacı gütmeyen kolu BioMotiv'in Baş Bilimsel Sorumlusudur. Dr. Torphy 2004 yılından bu yana Kistik Fibrozis Vakfı Therapeutics, Inc. şirketinin yönetim kurulu başkanlığını da yürütmektedir. Bu dönemde Vakıf, aralarında KALYDECO'nun da bulunduğu kistik fibrozisli (KF) bireylere çığır açan tedaviler sunmak için biyoteknoloji ve ilaç şirketleriyle ortak yatırım yapma şeklindeki girişim filantropisi modelini uygulamaya koymuştur.® ve ORKAMBİTMKF'ye neden olan temel kusuru düzelten ilk tedavilerdir.
BioMotiv'e katılmadan önce Dr. Torphy, ilaç endüstrisinde SmithKline Beecham ve Johnson & Johnson'da çalışarak 30 yıl geçirmiştir. Kardiyovasküler, Metabolik, Pulmoner, Renal ve İnflamatuar Hastalıklar terapötik alanlarında hem küçük moleküllerin hem de biyolojiklerin ilaç keşfi ve klinik dışı geliştirilmesine odaklanmıştır. Bu süre zarfında SIMPONI de dahil olmak üzere birçok pazarlanan ürünün keşfi ve geliştirilmesinde etkili olmuştur.®, STELERA® ve SYLVANT®. Dr. Torphy, Wisconsin Üniversitesi'nden Eczacılık alanında lisans derecesine ve West Virginia Üniversitesi'nden Farmakoloji ve Toksikoloji alanında doktora derecesine sahiptir. Doktora sonrası eğitimini Kaliforniya Üniversitesi, San Diego'da tamamlamıştır.
Wistar Enstitüsü Başkan Yardımcısı; Wistar Aşı Merkezi Direktörü; W.W. Smith Charitable Trust Kanser Araştırmaları Profesörü
Önde gelen immünolog ve aşı uzmanı, David B. Weiner, PhD, Wistar Enstitüsü'nün başkan yardımcısı, Wistar Aşı Merkezi'nin direktörü ve W. W. Smith Charitable Trust Kanser Araştırmaları Profesörüdür. Dr. Weiner, Moleküler İmmünoloji alanında bir translasyonel araştırma laboratuvarını yönetmektedir. Grubu, DNA aşıları ve bağışıklık terapileri alanının kurulmasında öncü araştırma ekiplerinden biridir. Laboratuvarının önemli raporları arasında HIV ve kanser bağışıklık tedavisi için çalışılan ilk DNA aşısı, özellikle ilgili IL-12 dahil olmak üzere DNA kodlu genetik adjuvanların erken gelişimi, gen optimizasyonundaki ilerlemeler ve diğerlerinin yanı sıra gelişmiş gen dağıtımıyla sonuçlanan elektroporasyon teknolojilerindeki ilerlemeler yer almaktadır. Grubu, DNA teknolojisini insan çalışmalarına taşıyan ilk grup olmak için işbirlikçileriyle birlikte çalıştı. Laboratuvarının çalışmaları, yeni sentetik DNA tasarımının ilerletilmesi ve EP dağıtım yaklaşımlarının modifikasyonu yoluyla alanın yeniden canlandırılmasına yardımcı olmuş ve güçlü bağışıklık indüksiyonunun yanı sıra insanlarda ilk başarılı Faz IIb DNA etkinlik çalışması (HPV bağışıklık tedavisi için) ile sonuçlanmıştır.
Weiner, 2011 yılında American Association for the Advancement of Science'a ve 2012 yılında International Society for Vaccines'e fellow olarak seçilmek de dahil olmak üzere çok sayıda onur ödülünün sahibidir. NIH Direktörünün Dönüştürücü Araştırma Ödülü'nün sahibidir ve 2015 yılında Dünya Aşı Kongresi'nde En İyi Akademik Araştırma Ekibi için Aşı Endüstrisi Mükemmellik Ödülü'nü almıştır. Weiner, 2015 yılında Philadelphia Çocuk Hastanesi Grand Rounds oturumunda prestijli Hilleman Lectureship ile onurlandırılmış ve kanser bağışıklık tedavisi için DNA aşıları konusundaki çığır açan çalışmaları nedeniyle Abramson Kanser Merkezi'nden Stone Aile Ödülü almıştır.
Weiner, Mart 2016'da Pennsylvania Üniversitesi Tıp Fakültesi'ndeki görevinden Patoloji ve Laboratuvar Tıbbı profesörü olarak Wistar'a geri döndü. Weiner, 1990-1993 yılları arasında Wistar Enstitüsü ve Pennsylvania Üniversitesi Tıp Fakültesi'nde Patoloji ve Laboratuvar Tıbbı alanında yardımcı doçent olarak görev yapmıştır.
Weiner, New York Stony Brook'ta bulunan SUNY at Stony Brook'tan biyoloji alanında lisans, Cincinnati Üniversitesi'nden biyoloji alanında yüksek lisans ve Cincinnati Üniversitesi Tıp Fakültesi'nden gelişimsel biyoloji alanında doktora derecesi ile mezun olmuştur.
Kaydet
Kaydet
Kaydet