Emily's Entourage, Yetersiz Hizmet Alan KF Topluluğu için Çığır Açan Tedavileri Teşvik Etmek Üzere Küresel 'KF Klinik Deneme Bağlantısını' Resmi Olarak Başlatıyor

Yeni, geliştirilmiş platform, dünya çapında kistik fibrozis hastalarını yeni klinik araştırma fırsatlarıyla buluşturarak mevcut CFTR modülatörleri tarafından hizmet alamayanlar için tedavilerin geliştirilmesini hızlandırıyor

Lower Merion, PA - 12 Eylül 2024 - Kistik fibrozis (KF) hastalarının son 10%'si için yeni tedaviler ve tedavi araştırmalarını hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3 kuruluşu olan Emily's Entourage (EE) CF Clinical Trial Connect (CTC). Başlangıçta EE Hasta Kaydı olarak başlatılan CTC, uygun olmayan genetik mutasyonlar, yan etkiler veya modülatörlere suboptimal yanıtlar nedeniyle mevcut CFTR modülatör tedavilerinden yararlanamayan KF'li kişiler için özel olarak tasarlanmış yeni yükseltilmiş küresel bir veritabanıdır. CTC, bu son derece nadir ve yetersiz hizmet alan grup için hayat kurtarıcı tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmak için eşsiz bir fırsat sunmaktadır.

Önceki EE Registry'nin temelini genişleten CF Clinical Trial Connect veritabanı, daha da büyük etki sağlamak için yükseltilmiştir. Küresel bir ortak kuruluşlar ağı tarafından desteklenen CTC, CFTR modülatörlerinden fayda görmeyen kişilerin klinik deneme fırsatlarını belirlemelerine ve takip etmelerine yardımcı olmak için temel bilgiler ve kaynaklar sağlar. CTC, işe alım ve kayıt işlemlerini kolaylaştırarak tedavilerin keşfedilmesini hızlandırır ve nadir hastalık ilaç geliştirmenin kendine özgü zorluklarının ele alınmasına yardımcı olur.

Kaydolarak CF Klinik Deneme BağlantısıKF'li kişiler, KF mutasyonları, mikrobiyolojileri, yaşları ve konumları da dahil olmak üzere profillerine dayalı olarak yeni klinik araştırma fırsatları hakkında ilgili bilgilere erken erişim sağlayacaktır.

İşlem basittir:

1. Bireyler temel demografik ve genetik bilgileri sağlayarak kayıt olurlar.
2. İlgili klinik araştırmalar hakkında e-posta yoluyla kişiselleştirilmiş bildirimler alırlar ve istedikleri zaman CTC portalında EE tarafından desteklenen aktif araştırma fırsatlarını keşfedebilirler.
3. Kayıt yaptıranlar, ilgili klinik araştırmalar hakkında daha fazla bilgi edinebilir ve bir araştırmaya katılmayı düşünerek en yeni araştırmaların ve ilaç geliştirmenin hızlandırılmasına yardımcı olabilirler.

Emily's Entourage'ın kurucu ortağı Emily Kramer-Golinkoff, MBE, "Emily's Entourage'da, KF'li insanların kendi sağlıkları konusunda en büyük çıkara sahip olduklarına ve klinik araştırma ve bakım konusunda bilinçli seçimler yapmak için kaynaklarla donatılmaları gerektiğine inanıyoruz" dedi. "Ayrıca, CTC aracılığıyla son 10% içinde iyi koordine edilmiş, aktif bir insan topluluğu oluşturmanın, bu ultra nadir popülasyon için hayat kurtarıcı tedavileri hızlı bir şekilde bitiş çizgisine ulaştırmak için kritik olacağına inanıyoruz - ve bu bizim tek hedefimiz."

CTC'ye kaydolanlar, yeni klinik araştırma bilgilerine erken erişim elde ederek, yalnızca bakım merkezlerine veya klinisyenlere güvenmeden doğrudan araştırmalar hakkında bilgi edinmelerini sağlar. Bu yaklaşım, klinik deneylere katılımı hızlandırır ve mevcut CFTR modülatörlerinden fayda görmeyenler için tedavilerin geliştirilmesine yönelik daha hızlı ilerleme sağlar.

"CF Clinical Trial Connect'in lansmanı, KF araştırmaları alanında kritik bir andır. Mevcut CFTR modülatörlerinden fayda görmeyen KF'li kişileri en son klinik çalışmalara bağlayarak, kritik, karşılanmamış ihtiyaçları olan bir grup için yeni tedavilerin geliştirilmesini hızlandırıyoruz," diyor Emily's Entourage Baş Bilim Sorumlusu Chandra Ghose, PhD.

CF Clinical Trial Connect, uygun olmayan genetik mutasyonları, yan etkileri veya modülatörlere suboptimal yanıtları olanlar da dahil olmak üzere CFTR modülatörlerinden yararlanamayan dünyanın dört bir yanından KF'li kişilere açıktır. Ebeveynler veya vasiler 18 yaşın altındaki bireyler adına kayıt yaptırabilir.

Daha fazla bilgi almak ve CF Clinical Trial Connect'e kaydolmak için şu adresi ziyaret edin www.emilysentourage.org/ctc.

 

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily's Entourage, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için yeni tedaviler ve bir tedavi için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3'tür. Emily's Entourage 2011 yılından bu yana milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, şu anda satın alınan bir KF gen terapisi şirketini kurmuş, klinik deneylere katılımı hızlandırmak için bir hasta veri tabanı ve klinik deney eşleştirme programı geliştirmiş ve dünya çapında yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirme çabalarına öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

 

Medya İletişim

Hannah Kleckner

Pazarlama ve İletişim Direktörü

hannah@emilysentourage.org