EE Kistik Fibrozis Araştırmalarına $400.000'in Üzerinde Ödül Verdi

Emily's Entourage (EE), son derece saygın araştırmacılardan oluşan bir gruba 2 yıl boyunca toplam $400,000'den fazla tutarında iki yeni araştırma hibesi ve bir teşvik hibesi verildiğini duyurmaktan heyecan duymaktadır.

Bu 3. Tur hibeler, Kistik Fibrozis (KF) hastaları için terapötik gelişimin hızlandırılması amacıyla kritik araştırmaları ilerletmektedir. Hibelerden ikisinin mutasyon-agnostik çalışmayı desteklediğini belirtmek önemlidir, yani KF nonsense mutasyonları dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere herhangi bir KF mutasyonuna sahip kişilere fayda sağlayabilirler.

Bu son hibe turu, Emily's Entourage'ın KF terapötik geliştirme ve klinik alanlarındaki kritik karşılanmamış ihtiyaçları belirleme ve bu boşlukları hızla doldurmaya yönelik stratejik yaklaşımını vurgulamaktadır.

-EE Kurucu Ortağı, Emily Kramer-Golinkoff, MBE

---

Faj Terapisi Kullanarak ÇİD Bakterilerde Direnci Ortadan Kaldırmak 

Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD
Yale Üniversitesi

Staphylococcus aureus (S. aureus), Kistik Fibrozisli (KF) bireylerde genç yaşta başlayan akciğer enfeksiyonlarına neden olan çok ilaca dirençli (MDR) bir bakteridir. MDR bakterilerin neden olduğu enfeksiyonlar, doktorların azalan antibiyotik cephaneliğine güvenmek zorunda kalmaları nedeniyle morbidite ve mortaliteye doğrudan katkıda bulunur. Kalıcı olarak KF ile enfekte olanlarda S. aureusBakteri yükünün azaltılması akciğer fonksiyonu, akciğer alevlenmeleri ve yaşam kalitesi üzerinde önemli olumlu etkilere sahip olabilir. Faj terapisi, bakterileri hedef alan ve öldüren bakteriyofajları (bakterilere özgü virüsler) kullanır. Terapötik olarak kullanıldığında, bu fajlar bakterileri öldürebilir spesifik virülans faktörlerinin ifade edilmesi neden olmalarını sağlayan Enfeksiyon. Emily's'den fon Entourage, daha fazla tedavisinde faj bazlı terapötiklerin geliştirme çabaları
KF ile ilişkili enfeksiyonlar.

Strateji: Zaman Kazanmak: Alternatif Hedefler ve Yaklaşımlar

 

 

CFTR Saçma Mutasyonlarının Genetik Terapötik Onarımının Sağlanması

James Dahlman, PhD
Georgia Tech

tRNA'lar da dahil olmak üzere nükleik asitlerin akciğerlere verilmesi, KF tedavisi için umut verici bir alternatif yaklaşımdır. Bununla birlikte, nükleik asitleri akciğerdeki uygun hücrelere hedeflemek büyük bir zorluk olmaya devam etmektedir. Dahlman laboratuvarı, son teknoloji yaklaşımları kullanarak, nükleik asit iletimini kolaylaştırmak için nanopartiküller adı verilen optimize edilmiş akciğere özgü iletim ajanlarını geliştirmeyi amaçlamaktadır. Bu projenin genel amacı, nanopartiküllerin KF tedavisinde kullanılma oranını hızlandırmaktır.

Strateji: Yazım Denetimi: RNA Düzenlemesi Yoluyla Mutasyonların Düzeltilmesi

CFTR Saçma Mutasyonlarının Terapötik Onarımının Ölçülmesi

John Lueck, PhD
Rochester Üniversitesi

Emily's Entourage (EE) tarafından sağlanan teşvik fonu, şu ürünlerin satın alınması için kullanılacak
Hava yolu epitel hücrelerinde CFTR aktivitesini ölçmenin ve gelişimsel KF terapötiklerinin etkinliğini belirlemenin altın standart yolu olan Ussing odaları adı verilen özel ekipman. Ussing odaları özellikle, EE'den daha önce alınan bir araştırma hibesiyle geliştirilen, saçmalıkları bastıran ACE-tRNA'ların etkinliğini test etmek için kullanılacak.

Strateji: Yazım Denetimi: RNA Düzenlemesi Yoluyla Mutasyonların Düzeltilmesi

Bu hibeler, Avrupa Komisyonu tarafından desteklenen üçüncü finansman turunu oluşturmaktadır. Catalyst for the Cure KampanyasıEE Bilimsel Danışma Kurulu tarafından belirlenen stratejik araştırma alanlarını finanse etmek ve KF saçma mutasyonları için araştırma ve ilaç geliştirmeyi hızlandırmak için 2017 yılında başlatılan çığır açan bir girişim.

---

Bunun Nasıl Bir Etkisi Olacak?

Emily's Entourage'ın (EE) 3. Tur hibeleri, hem terapötik geliştirme hem de klinik alanlardaki acil ihtiyaçların karşılanmasına yönelik son derece stratejik bir yaklaşımı temsil etmektedir.

Bu ödüller, Emily's Entourage'ın akciğere baskılayıcı tRNA'lar sağlayan bir KF terapötik yaklaşımının geliştirilmesini desteklemesini ve heyecan verici yeni bir antibakteriyel tedavi olan faj desteğini başlatmasını sağlıyor. Bu yeni destek, akciğere ulaştırma ve antibiyotik direnci dahil olmak üzere KF terapötikleri alanında karşılanmamış ihtiyaçları doğrudan hedeflemektedir.

-ÇEE Bilimsel Direktörü, Peter Haggie, PhD

Terapötik geliştirmede, dağıtım, çeşitli umut verici yaklaşımlar için acil bir ihtiyaç olmaya devam etmektedir. Dahlman projesi, nanopartiküller kullanarak özellikle heyecan verici bir dağıtım yaklaşımını keşfetmeyi amaçlamaktadır.

Klinik alanda, süper-ilaçlar KF hastaları için kritik bir sorundur. EE'nin yeni "zaman kazanma" girişiminin bir parçası olan faj hibesi, hem hala hedefe yönelik terapötikleri bekleyen KF nonsense mutasyonlarına sahip kişiler hem de kronik bakteriyel enfeksiyonlarla uğraşmaya devam eden modülatörlerle tedavi edilen kişiler için hayatı tehdit eden çok ilaca dirençli bakteriyel enfeksiyonları ele alıyor.

Son olarak, teşvik hibesi, vakfın Dr. John Lueck tarafından geliştirilmekte olan saçmalık bastırıcı ACE-tRNA'larla ilgili devam eden heyecanını ve bu teknolojiyi hastalara hızlı bir şekilde ulaştırmaya yönelik yatırımını yansıtmaktadır.

EE, 2011 yılından bu yana, KF nonsense mutasyonlarına sahip hastalara hızla ulaşabilecek hayat kurtarıcı tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmak için $3.8 milyondan fazla hibe vermiştir. Bu hibelerin çoğu nonsense mutasyonlarına odaklanmıştır, çünkü nonsense mutasyonlarına sahip hastalar, şu anda hedefe yönelik tedavilerin mevcut olmadığı KF popülasyonunun dışta kalan 10%'sinin en büyük bölümünü temsil etmektedir, ancak EE'nin hibeleri sadece nonsense mutasyonlarıyla sınırlı değildir. Aslında, hibelerin bir kısmı mutasyon-agnostiktir, yani genetik mutasyonlarından bağımsız olarak KF'li tüm insanlara fayda sağlayabilirler.

Saçma mutasyonlara sahip olanlar da dahil olmak üzere KF'li insanlar için en yeni tedavi yaklaşımlarını geliştirerek bu işe öncülük eden bilim insanlarına gönülden teşekkür etmek istiyoruz. KF topluluğunun 100%'si için atılımların ve bir tedavinin var olduğu gün ne mutlu olacaktır. O zamana kadar, tek hedefimizde kararlıyız ve onlar olmadan bu umut verici çabalarımızı besleyemeyeceğimiz olağanüstü destekçilerimize sonsuza dek borçluyuz.

EV destekli projeler hakkında daha fazla bilgi edinmek için Ödüllendirilen Hibeler Sayfa.