Emily's Entourage, Case Western Reserve Üniversitesi'nden Dr. Zheng-Rong Lu ve Dr. Mitchell Drumm'a Kistik Fibrozis (KF) Tedavisinde Gen Terapisi Dağıtım Mekanizmalarını Geliştirmek için $220,000 Araştırma Bursu Verdi

Proje, potansiyel olarak KF tedavisine yönelik gen terapisi için çeşitli nükleik asitlerin güvenli ve verimli bir şekilde iletilmesi için çok işlevli iyonize edilebilir lipid nanopartiküllerin (LNP) tasarımı ve geliştirilmesine odaklanmıştır. 

Aşağı Merion, PA – 20 Kasım, 2023 - Kistik fibrozis (KF) hastalarının son 10%'si için yeni tedaviler ve tedavi araştırmalarını hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3 kuruluşu olan Emily's Entourage (EE), bugün $220,000 Case Western Reserve Üniversitesi'nden Dr. Zheng-Rong Lu, PhD ve Dr. Mitchell Drumm, PhD'a fon sağladı. Hibe, gen terapisi için çeşitli nükleik asitlerin güvenli ve verimli bir şekilde iletilmesi için çok işlevli iyonize edilebilir lipid nanopartiküllerin (LNP) tasarımı ve geliştirilmesi üzerine yapılan araştırmaları desteklemektedir.

Mitch Drumm, PhD (solda) ve Zheng-Rong Lu, PhD (sağda)
Case Western Reserve Üniversitesi

KF, akciğerlerdeki fonksiyonel bir gendeki mutasyonların neden olduğu nadir, kalıtsal bir genetik hastalıktır. KF popülasyonunun 90%'si onaylı CFTR modülatör tedavileri ile tedavi edilebilirken, KF'li kişilerin geri kalan 10%'si bu tedavilere yanıt vermemektedir. Gen terapisi, mutasyona uğramış genin işlevlerini normalleştirme ve KF'yi etkili bir şekilde tedavi etme potansiyeline sahiptir, ancak zorluk, normal bir genin bir kopyasını akciğerlerdeki hücrelere güvenli bir şekilde iletmekte yatmaktadır.

"Kistik Fibrozis Gen Tedavisi için Çok Fonksiyonlu İyonize Edilebilir Lipid Nanopartiküller" başlıklı proje, viral olmayan gen tedavisi için bir platform teknolojisi olarak çok fonksiyonlu iyonize edilebilir lipid nanopartikülleri (LNP) optimize etmeyi ve geliştirmeyi amaçlamaktadır. 

EE'nin Bilimsel Baş Sorumlusu PhD Chandra Ghose, "Bu hibe, KF'li tüm bireyler için etkili tedaviler bulmaya yönelik devam eden misyonumuzda önemli bir adımı temsil ediyor" dedi. "Gen tedavisi, mevcut tedavilere yanıt vermeyen KF'li kişilerin son 10%'si için oyunun kurallarını değiştirme potansiyeline sahiptir ve Dr. Zheng-Rong Lu ve Dr. Mitchell Drumm'ın bu alandaki yenilikçi araştırmalarını desteklemekten gurur duyuyoruz."

Araştırma ekibi, çok işlevli iyonize edilebilir lipidlerinin, hayvan modellerinde tekrarlanan lokal ve sistemik uygulamalar yoluyla siRNA, miRNA, mRNA ve plazmid DNA dahil olmak üzere her boyuttaki nükleik asitlerin iletimi için güvenli ve verimli olduğunu göstermiştir. Bu hibe fonu sayesinde ekip, çok işlevli lipidleri optimize ederek, terapötik plazmid DNA kodlayan bir plazmid DNA'nın tekrarlanan aerosol uygulaması için güvenlik ve etkinliklerini daha da artıracak. CFTR genini üretmiştir. LNP, hem in vitro hem de in vivo ortamlarda etkili gen transfeksiyonu ve ekspresyonu göstermiş ve preklinik hastalık modellerinde monogenik bozuklukların etkili tedavisi için potansiyelini ortaya koymuştur.

"Gen terapisi, mevcut farmakoterapötiklere yanıt vermeyen KF'li kişilerin son 10%'sini tedavi etmek için umut verici bir terapötik yaklaşımdır. Başarılı bir gen terapisi için karşılaşılan zorluk, mutasyona uğramış genleri düzenlemek, değiştirmek veya düzeltmek için terapötik nükleik asitlerin tekrar tekrar verilmesine yönelik güvenli ve etkili iletim sistemlerinin eksikliğidir. CFTR gen," dedi Dr. Drumm.

Dr. Lu, "Emily's Entourage'dan gen terapisi için LNP platformumuzu daha da optimize etmemize ve geliştirmemize olanak sağlayacak bu hibeyi almaktan onur duyuyoruz" dedi. "Amacımız, KF'li kişilerin son 10%'sinde KF'yi etkili bir şekilde tedavi etmek için tekrarlanan gen terapisi uygulamaları için kullanılabilecek güvenli ve verimli bir dağıtım sistemi oluşturmaktır."

Bu projede ekip, klinik öncesi bir KF modelinde normal bir genin bir kopyasını iletmek için optimize edilmiş LNP'yi geliştirmeye ve test etmeye devam edecek. Projenin başarısı, KF'li kişilerin son 10%'si için etkili gen tedavisi için güvenli ve verimli bir dağıtım platformu sağlama vaadini taşıyor.

EE, KF popülasyonunun son 10%'si için hızlandırılmış, dönüştürücü tedavilere yol açan ve kimsenin geride kalmamasını sağlayan en ileri araştırmaları desteklemeye kararlıdır.

Emily's Entourage'ın (EE) Hibe Programı Hakkında 

Emily's Entourage'ın (EE) Hibe Programı, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden faydalanamayan kistik fibrozis (KF) hastaları için araştırma ve terapötik geliştirmeyi hızlandırmak amacıyla hibe fonu sağlamaktadır. EE, çeviri hibeleri, işbirliğine dayalı hibeler ve klinik öncesi keşif hibeleri dahil olmak üzere çeşitli hibe finansman mekanizmalarının yanı sıra girişimci hayırseverlik yatırımları yoluyla da finansman sağlamaktadır.

EE bugüne kadar dünyanın dört bir yanındaki çok disiplinli ekiplere milyonlarca dolar hibe vermiş ve milyonlarca dolarlık devam finansmanının sağlanmasına yardımcı olmuştur. Verilen hibeleri görüntülemek için şu adresi ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. EE'nin finansman fırsatları hakkında daha fazla bilgi edinmek için şu adresi ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily's Entourage, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için yeni tedaviler ve bir tedavi için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3'tür. Emily's Entourage 2011 yılından bu yana milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, şu anda satın alınan bir KF gen terapisi şirketini kurmuş, klinik deneylere katılımı hızlandırmak için bir hasta kayıt defteri ve klinik deney eşleştirme programı geliştirmiş ve yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirmeye yönelik dünya çapında çabalara öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

Medya İletişim

Emily'nin Çevresi

admin@emilysentourage.org