Emily's Entourage, OmniSpirant Limited'in Kistik Fibrozis Tedavisine Yönelik Yeni Rejeneratif Gen Terapisinin Geliştirilmesini Desteklemek için Queen's University Belfast'a $220,000 Araştırma Bursu Verdi

Yenilikçi teknoloji platformu, kistik fibrozisin (KF) altında yatan nedeni tedavi etmek için inhale gen terapisini doğrudan akciğere ulaştırmayı amaçlıyor

Lower Merion, PA - 14 Şubat 2023 - Nonsense mutasyonları olanlar da dahil olmak üzere kistik fibrozis (KF) hastalarının son 10%'si için yeni tedaviler ve bir tedavi araştırmasını hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3 vakfı olan Emily's Entourage (EE), bugün $220'yi verdiğini duyurdu,Belfast Queen's Üniversitesi'nden Lorraine Martin'e, nonsense mutasyonlu bireyler de dahil olmak üzere KF'li bireyler için yeni bir tedavi yaklaşımı sağlayabilecek yeni bir rejeneratif gen terapisi platformu teknolojisinin geliştirilmesini desteklemek için 000 $ fon.

EE'nin sağladığı finansmana ek olarak, Birleşik Krallık'ın kistik fibrozis hastalarını destekleyen önde gelen hayır kurumu Cystic Fibrosis Trust, Profesör Martin'in öncü araştırmasını desteklemek için Girişim ve Yenilik Ödülü fonundan bir hibe sağladı. Bu ortak finansman modeli, EE'nin araştırma öncelikleriyle uyumlu alanlarda etkisini en üst düzeye çıkarmak için diğer kuruluşlarla işbirliğine dayalı finansman ortaklıkları kurmaya odaklandığını yansıtmaktadır.

Bu hibe ile Profesör Martin, biyoteknoloji şirketi OmniSpirant Therapeutics ile işbirliği içinde, KF için inhale bir gen terapisi platformunun geliştirilmesini amaçlamaktadır. Bu teknoloji, kök hücrelerden üretilen ve hücre dışı veziküller (EVs) adı verilen biyolojik, viral olmayan nanopartiküllere dayanmaktadır. KF'nin saçma mutasyonları, kesilmiş ve işlevsel olmayan kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyicisi (CFTR) proteini. Gen terapisi, tam uzunluktaki CFTR proteini için genetik, protein yapıcı bir şablon taşımak ve iletmek üzere tasarlanmıştır, böylece KF'yi genetik düzeyde ele alır.

EE'nin baş bilimsel sorumlusu PhD Chandra Ghose, "OmniSpirant tarafından Profesör Martin'in laboratuarıyla işbirliği içinde geliştirilen gen terapisi teknolojisi, KF'nin altında yatan nedeni ele alarak, nonsense ve nadir mutasyonları olanlar da dahil olmak üzere genetik mutasyondan bağımsız olarak KF'li insanların çoğunu tedavi etme potansiyeline sahiptir" dedi. "Bu EE için önemli bir hibe. Cystic Fibrosis Trust ile ilk kez bir hibeyi ortaklaşa finanse ediyoruz. Ayrıca, son 10% için terapötik gelişimi hızlandırmak üzere tasarlanan kamu/özel ortaklıkları da dahil olmak üzere hibe finansman mekanizmalarımızın çeşitlendirilmesini temsil ediyor." 

EE ve Trust tarafından sağlanan finansman, Profesör Martin'in Queen's'teki ekibinin, teknolojiyi gelecekteki klinik deneylere doğru ilerletmenin önemli bir parçası olan fonksiyonel gen aktarım çalışmaları ve güvenlik çalışmaları da dahil olmak üzere ek klinik öncesi çalışmalar yürütmesine olanak tanıyacak.

Cystic Fibrosis Trust Araştırma ve Sağlık Verileri Direktörü Dr. Lucy Allen, "Emily's Entourage ile bu işbirliği hibesi aracılığıyla ilk kez ortak olmaktan heyecan duyuyoruz" dedi. "CFTR modülatörlerini alamayan KF'li kişiler için tedavi seçeneklerinin geliştirilmesi, yakın zamanda kistik fibrozisli kişiler tarafından araştırma için en önemli öncelik olarak tanımlanmıştır. Bu teknoloji mevcut KF tedavilerinden faydalanamayan insanlara ulaşmanın bir yolunu temsil ettiği için bu önemli çalışmayı ortaklaşa desteklemek heyecan verici."

Bu iki fon kaynağı, viral olmayan biyolojik tedavilerin ilerlemesine önemli ölçüde katkıda bulunacak ve KF'nin nonsense mutasyonları için gen terapisi teknolojilerinin geliştirilmesine kritik destek sağlayacaktır.

Queen's Eczacılık Fakültesi'nde görev yapan Profesör Martin, "Emily's Entourage tarafından sağlanan bu fon ve Cystic Fibrosis Trust tarafından sağlanan ek destek, bu yeni teknolojiyi ilerletmek için bir sonraki adımları atmamızı sağlayacağı için gerçekten çok mutluyum" dedi. "Bu fonu kullanarak, şu anda onaylanmış terapötiklerle tedavi edilemeyen nonsense mutasyonları için nükleik asit bazlı terapötiklerin olağanüstü potansiyelini ortaya çıkarmak amacıyla daha fazla araştırma yapacağız."

Profesör Martin ve Queen's'teki ekibi, gen terapisi platformunun geliştirilmesini ilerletmek için OmniSpirant Therapeutics ile işbirliği içinde çalışmaya devam edecek. 

"OmniSpirant Limited'in KF için sınıfının ilk rejeneratif gen terapisi olan OS001'i geliştirdiğini ve klinik öncesi hastalık modellerinde umut verici sonuçlar elde ettiklerini belirten OmniSpirant İcra Kurulu Başkanı Gerry McCauley, "Queen's University Belfast ile ortaklaşa EE fonuyla OS001'in geliştirilmesini ilerletmekten heyecan duyuyoruz. OS001'in, CFTR aktivitesinin önde gelen seviyelerini ne olursa olsun geri getirme potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz. KF genotipi. Emily's Entourage ve Trust'ın, OmniSpirant'ın Profesör Martin ile işbirliği içinde potansiyel olarak oyunun kurallarını değiştirecek bu terapötik programı ilerletmesine olanak tanıyacak desteği ve bilimsel uzmanlığı için inanılmaz derecede minnettarız."

Emily's Entourage'ın finanse ettiği hibeler hakkında daha fazla bilgi için www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

###

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily's Entourage, KF'nin nonsense mutasyonlarına sahip olanlar da dahil olmak üzere mevcut mutasyon hedefli tedavilerden fayda görmeyen kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için yeni tedaviler ve bir tedavi için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3'tür. Emily's Entourage 2011 yılından bu yana milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, şu anda satın alınan bir KF gen terapisi şirketini kurmuş, klinik deneylere katılımı hızlandırmak için bir hasta kayıt defteri ve klinik deney eşleştirme programı geliştirmiş ve yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirmeyi teşvik etmek için dünya çapında çabalara öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org. 

Cystic Fibrosis Trust Hakkında

Cystic Fibrosis Trust, kistik fibrozisten etkilenen herkes için sınırsız bir yaşam için birleşmeye adanmış Birleşik Krallık çapındaki tek yardım kuruluşudur. Hayati önem taşıyan araştırmalara fon sağlıyor, bakımı iyileştiriyor, sesimizi duyuruyor ve herkes için etkili tedaviler için yarışıyoruz. Kistik fibrozisli herkes sınırsız yaşayana kadar durmayacağız. Vakıf, mali destek konusunda yardım da dahil olmak üzere kistik fibrozisin her yönü hakkında gizli tavsiye, destek ve bilgi sağlar. Trust'ın yaptığı işler ancak destekçilerin cömert bağışları sayesinde mümkün olmaktadır. Ziyaret etmek www.cysticfibrosis.org.uk Kistik fibrozis, Trust'ın çalışmaları ve nasıl yardımcı olabileceğiniz hakkında daha fazla bilgi edinmek için.

Queen's University Belfast Hakkında

Queen's University Belfast, birinci sınıf araştırmalarla desteklenen dünya standartlarında eğitim sağlayan, araştırma yoğunluklu Russell Group Birleşik Krallık üniversitelerinin bir üyesidir. Queen's College olarak 1845 yılında kurulan üniversite, 1908 yılında kendi başına bir üniversite haline gelmiştir. Bugün, öğrenci merkezli bir etik anlayışa sahip uluslararası bir araştırma ve eğitim merkezidir. Queen's, dünya çapında stratejik ortaklıklarla küresel olarak bağlantılı ve ağa bağlıdır. Dinamik ve çok yönlü bir kurum olan Queen's, içe dönük yatırımlar için bir mıknatıs, sanatın hamisi ve biyomedikal ve klinik çalışmalardan sürdürülebilirliğe, eczacılıktan yaratıcı yazarlığa kadar çeşitli alanlarda küresel bir oyuncudur.

OmniSpirant Therapeutics Hakkında

OmniSpirant, birinci sınıf inhale rejeneratif gen terapileri geliştirmek üzere 2016 yılında kurulmuş İrlandalı bir biyoteknolojidir. OmniSpirant, 2018 yılında Horizon 2020 KOBİ Aracı aracılığıyla kistik fibrozis tedavisine yönelik gelişmiş tedaviler geliştirmek için AB fonu almıştır. OmniSpirant ayrıca 2020 ve 2022 yıllarında AB mükemmellik mührünü aldı. Şirketin yeni gen terapileri, gen terapisi kargolarını taşıyan kök hücreler tarafından salgılanan hücre dışı veziküller (EV'ler) olarak bilinen küçük parçacıkları kullanan tescilli OmniSome platform teknolojisine dayanmaktadır. OmniSome ürün platformu şu anda Horizon Europe 12,8 milyon Avroluk INSPIRE konsorsiyumu aracılığıyla kistik fibroz ve akciğer kanseri için birinci sınıf inhale rejeneratif gen terapileri olarak geliştirilmektedir. Şirket ayrıca bu platformu alfa-1 antitripsin eksikliği (AATD), akut solunum sıkıntısı sendromu (ARDS) ve idiyopatik pulmoner fibroz (IPF) dahil olmak üzere diğer akciğer hastalıklarına yönelik tedaviler geliştirmek için kullanmayı planlamaktadır.

Medya İletişim
Emily'nin Çevresi
admin@emilysentourage.org