Emily's Entourage, Lizbon Üniversitesi'nden Dr. Luka Clarke'a KF Tedavisi için Yeni Antisens Oligonükleotidlerin (ASO'lar) Araştırma ve Geliştirilmesini İlerletmek üzere $38,500 Araştırma Bursu Verdi

Araştırma, aşağıdakilerin geliştirilmesine odaklanmıştır Afrika kökenli kişilerde en yaygın CFTR varyantlarından biri için yeni splice-switching antisens oligonükleotidler (ASO'lar).

Luka A. Clarke, Doktora Lisboa Üniversitesi

Lower Merion, PA - Kasım 20, 2023 - Kistik fibrozis (KF) hastalarının son 10%'si için yeni tedaviler ve tedavi araştırmalarını hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3 kuruluşu olan Emily's Entourage (EE), bugün $38,500 fon sağladığını duyurdu Lisboa Üniversitesi'nden Dr. Luka Clarke'a popülasyona özgü bir CFTR ekleme varyantını düzeltmek için ekibinin antisens oligonükleotid (ASO) tabanlı stratejisini desteklemektedir.

KF araştırmalarındaki önemli ilerlemelere ve onaylanmış birkaç CFTR modülatörüne rağmen, nonsense ve bazı nadir CFTR varyantlarına sahip bireyler için hala bir tedavi bulunmamaktadır. Dr. Clarke'ın araştırması, KF'deki belirli bir nadir CFTR gen varyantının düzeltilmesi için yeni stratejilerin araştırılmasına odaklanmıştır. "CF-Splice: popülasyona özgü bir CFTR ekleme varyantını düzeltmek için ASO tabanlı bir strateji" başlıklı proje, siyah Güney Afrikalılar, Afrikalı Amerikalılar, Afrika kökenli Brezilyalılar ve diğerleri dahil olmak üzere Afrika kökenli bireylerde çok yaygın olarak bulunan bir "ekleme" varyantı olan nadir c.2988+1G>A varyantına sahip KF'li bireyleri tedavi etmek için ASO'lar geliştirmeyi amaçlamaktadır.

c.2988+1G>A varyantı, hücre mekanizmasının gen ve protein arasındaki "mesajcı RNA" olarak adlandırılan ara moleküldeki genetik mesajın bir kısmını dışarıda bırakmasına neden olur, böylece CFTR proteininin tamamı yapılamaz. Hibe fonuyla Dr. Clarke ve ekibi, mesajın bölgelerini maskeleyen ASO'lar tasarlayacak, böylece hücre mekanizması eksik kısmı içeride bırakması için kandırılarak tam proteinin yapılmasına ve KF kusurunun atlanmasına izin verecek.

EE'nin Bilimsel Baş Sorumlusu Chandra Ghose, "CF-Splice projesi, KF topluluğu için, özellikle de son 10%'de yer alan ve mevcut tedavilerin faydalarını henüz görmemiş olanlar için yenilikçi tedavilerin geliştirilmesini destekleme misyonumuzda önemli bir adımı temsil ediyor" dedi. "Beyaz olmayan bireyler son 10%'de orantısız bir şekilde temsil edilmektedir. Dr. Clarke'ın yenilikçi yaklaşımı, KF'li Afrika kökenli bireylerin karşılaştığı benzersiz zorlukları ele alma konusunda umut vaat ediyor ve bu önemli çalışmayı desteklemekten heyecan duyuyoruz."

Bu hibenin bir parçası olarak Dr. Clarke ve ekibi, en iyisini bulana kadar ASO'ları floresan hücre modellerinde test ederek en umut verici stratejiyi belirlemek için bir dizi deney gerçekleştirecek. ASO dağıtımının çeşitli farklı yöntemlerini keşfedecekler ve ASO'ların, spesifik varyanta sahip KF'li bireylerden alınan organoidler/burun hücrelerindeki etkinliğini değerlendirecekler.

Dr. Clarke, "Emily's Entourage'dan CF-Splice projesini desteklemek için bu hibeyi almaktan heyecan duyuyorum" dedi. "Bu araştırma, özellikle Afrika kökenli olanlar olmak üzere ek CFTR varyantlarının tedavisinin önünü açma potansiyeline sahiptir ve şu anda mevcut mutasyon hedefli tedavilerden fayda görmeyen KF popülasyonunun son 10%'sinde yer alanlara umut sunmaktadır."

Emily's Entourage'ın (EE) Hibe Programı Hakkında 

Emily's Entourage'ın (EE) Hibe Programı, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden faydalanamayan kistik fibrozis (KF) hastaları için araştırma ve terapötik geliştirmeyi hızlandırmak amacıyla hibe fonu sağlamaktadır. EE, çeviri hibeleri, işbirliğine dayalı hibeler ve klinik öncesi keşif hibeleri dahil olmak üzere çeşitli hibe finansman mekanizmalarının yanı sıra girişimci hayırseverlik yatırımları yoluyla da finansman sağlamaktadır.

EE bugüne kadar dünyanın dört bir yanındaki çok disiplinli ekiplere milyonlarca dolar hibe vermiş ve milyonlarca dolarlık devam finansmanının sağlanmasına yardımcı olmuştur. Verilen hibeleri görüntülemek için şu adresi ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. EE'nin finansman fırsatları hakkında daha fazla bilgi edinmek için şu adresi ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily's Entourage, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için yeni tedaviler ve bir tedavi için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3'tür. Emily's Entourage 2011 yılından bu yana milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, şu anda satın alınan bir KF gen terapisi şirketini kurmuş, klinik deneylere katılımı hızlandırmak için bir hasta kayıt defteri ve klinik deney eşleştirme programı geliştirmiş ve yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirmeye yönelik dünya çapında çabalara öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

Medya İletişim

Emily'nin Çevresi

admin@emilysentourage.org