KF'li İnsanların Son 10%'si için Işık Olalım

Yazan: Erin Moore, kistik fibrozis hastası bir çocuk annesi

"Size KF olduğunu söylediler, değil mi?" dedi doktor, COVID pandemisi bunu gerektirmeden çok önce, YYBÜ'deki odamıza girdiğinde KKD'sini giymeyi bitirirken. Hayatımın en kötü günü değilse bile, listenin en tepesine yakın olduğu kesin. Bir doktordan ilk kez duyduğumuz bu sözler, durumdan şüphelendiğimiz ancak doğru çıkmayacağını umduğumuz şeyi doğruluyordu: oğlumuz Drew, tedavisi olmayan ilerleyici ve ölümcül bir genetik hastalığa sahipti. İki haftalıktan daha küçüktü. Orada oturduk ve doktoru dinledik, ancak bize ne söylediğini size anlatamam. "Ortalama yaşam süresi yaklaşık 40 yıldır. Onlu yaşların sonunda ve 20'li yaşların başında düşüşler olur. Kısırlık. Tedavisi yok. Tedavisi yok. Tedavisi yok." Bir sorumuz olup olmadığını sorana ve sonra odadan çıkana kadar bir sis içinde oturduk. Çözüldük. 

O ilk yıl zor bir yıldı. Yeni doğmuş bir bebek sahibi olmak yeterince zor değilmiş gibi, üç ameliyat ve bir bağırsak rezeksiyonu sonrasında onu ileostomili olarak eve getirdik. İlaç yönetimi ve semptom izleme kaosunun içine atıldık. Yorgun ve kalbimiz kırık bir şekilde bir gecede sağlık sisteminin karmaşıklığı içinde nasıl gezineceğimizi öğrenmek zorunda kaldık. İlk yıl birkaç ameliyat daha geçirdi ve çok sayıda hastaneye yatırıldı. Bunu nasıl başardığımızı gerçekten bilmiyorum ama devam ettik. 

Kalydeco çıktığında 2 yaşındaydı.®KF topluluğu için ilk mutasyon hedefli tedavi, onaylandı. Tıpkı bizim gibi insanların yakında hayatlarının gidişatını değiştirebilecek bir ilacın rahatlamasını deneyimleyeceklerini bilmenin verdiği acı tatlı duyguyu hatırlıyorum. Çok fazla umut vardı! Şu anki sorun, ilacın sadece KF popülasyonunun yaklaşık 4%'si için belirli mutasyonları düzeltiyor olmasıydı; bu mutasyonlar Drew'de yoktu. Kalydeco'nun yardım ettiği ve etmediği tüm KF topluluğu, hiçbir kişiyi geride bırakmadan savunuculuk ve bağış toplamaya devam etmek için bir araya geldi.

Birkaç yıl sonra, başka bir ilaç olan Orkambi®KF popülasyonunun yaklaşık 40%'si için onaylandı ve ardından bir diğeri, Symdeko®Ama ikisi de mutasyonlarını örtmedi. Biz beklerkenDrew daha da hastalandı. Çoklu ilaca dirençli çeşitli böcekler edindi ve akciğer fonksiyonu 65. yüzdelik dilime düştü. Yılda birkaç kez IV antibiyotikler için hastaneye yatırılıyor, günde üç-dört kez evde tedavi görüyor ve genel olarak iyi görünmüyor ya da hissetmiyordu. Dokuz yaşındaydı.

Sonra Trikafta® KF popülasyonunun 90%'si için onaylanmıştır. 

Bu kez, Drew doğru mutasyonlara sahipti, ancak onay 12 yaşın üzerindeki KF'li kişiler içindi ve Drew sadece 9 yaşındaydı. Oğlumu kurtarma çabalarımdan vazgeçmeyerek verileri topladım ve sigortaya tekrar tekrar başvurdum, ta ki bir gün postadan Drew'in onay almak için "yeterince hasta" olduğunu bildiren bir mektup gelene kadar. Drew, hayatını daha iyi hale getireceğini umduğumuz bu ilaca erişebilecekti. 

Drew, Trikafta'ya 10. doğum günü olan 14 Mart 2020'de, COVID pandemisi nedeniyle okulun kapandığı gün başladı.

Başladığı gün akciğer fonksiyonu 67% idi ve 15 Mart'a kadar - hemen ertesi gün - akciğer fonksiyonu 107%'ye yükseldi. İlaç tedavisinin ilk yılında bir kez bile antibiyotiğe ihtiyaç duymadı ve akciğer fonksiyonu 107%'de sabit kaldı. Drew yaklaşık 10 kilo aldı ve iki santim büyüdü.

 

Koku ve tat alabiliyordu (daha önce KF'den etkilenmiş olan iki duyusu) ve hayatında ilk kez iştahı vardı. Daha önce hiç görmediğimiz bir enerjisi vardı. En belirgin özelliği öksürüğünün geçmesiydi. Evin neresinde olduğunu anlayamıyordum ya da gece boyunca uykusunda öksürdüğünü duyamıyordum. İnsanlar ona kendini daha iyi hissedip hissetmediğini soruyorlardı ve o da her zaman "neyden daha iyi?" diye cevap veriyordu. KF'den, öksürükten, sindirim zorluklarından, haplardan ve randevulardan başka bir şey bilmiyordu. Kistik fibrozisin zorlukları olmadan yaşamayı hiç bilmiyordu. 

Yaklaşık bir buçuk yıldır Trikafta kullanıyor ve sanırım o bile her şeyin "daha iyi" olduğunu kabul ediyor. Daha az randevu ve test, daha az ilaç, daha az hastaneye yatış ve tedavi ve daha az genel olarak iyi hissetmeme durumu var. Hayatında daha az KF kesintisi var ve öksürüğünün sesindeki veya dışkısının görüntüsündeki en ufak bir farkı bile fark etmek için eğitilmiş olan biz ebeveynleri için daha az endişe var. 

Bu ilaç sayesinde zaman hediyesi aldık. Bu bir tedavi değil, ancak kistik fibrozu olmayan herhangi bir kişiye özgü tam ve sağlıklı bir yaşam sürmesine yardımcı olacaktır. Verilen hasarı geri alamayız, ancak vücudunun hayatta kalmak ve gelişmek için ihtiyaç duyduğu şeyleri sağlamak için yeterince çalıştığını bilerek nefes alabiliriz. 

Trikafta'nın getirdiği rahatlamanın keyfini çıkarırken, işimizin henüz bitmediğini biliyordum. Kalydeco kullananlar bu güvenceyi ilk hissedenlerdi ve topluluğun geri kalanını desteklemek için geri döndüler. Ardından Orkambi geldi ve yine yeni tedavi seçenekleri ve nihayetinde bir tedavi keşfetme çabalarımızda topluluğun geri kalanıyla birlikte devam etmek için geri döndüler. 

Trikafta'nın onaylanması ve KF toplumunun yaklaşık 90%'sinin ilaçtan yararlanmasıyla, hayat değiştiren bu tedavi seçeneklerinden hala yoksun insanlar olduğunu unutmak kolay olacaktır. Ama henüz işimiz bitmedi. Olamayız çünkü dışarıda hala umutsuzca atılım bekleyen başka "Drew'ler" var.

Şimdi bir araya gelme zamanı. Son 10%'yi desteklemek için yeni keşfettiğimiz gücümüzü ve bunun mümkün olduğuna dair güvenimizi kullanmalıyız. Tüm enerjimizi tüm KF topluluğunun, arkadaşlarımızın ve aile üyelerimizin kistik fibrozis olmadan yaşayacağı bir gelecek yaratmak için harcamalıyız. 

Bu yıl Emily's Entourage'ın eş başkanlığını yapıyorum. CF Ekibive sizden bana katılmanızı istiyorum. Son 10%'yi savunacağım ve kimsenin geride kalmaması için tedavi seçenekleri geliştiren araştırmaları hızlandırmak üzere para toplayacağım. İster KF ile yaşıyor olun ister KF'li birini seviyor olun, biz tek bir topluluğuz ve hepimiz mevcut tedavilerden yararlananların hissetme fırsatı bulduğu umudu ve rahatlamayı hissetmeyi hak ediyoruz. 

Bu düşüncemi, ülkemiz için çok önemli bir dönemde şair Amanda Gorman'dan güçlü bir alıntıyla bitireceğim, tıpkı şu anda CF topluluğu için hissettirdiği gibi. "Her zaman ışık vardır. Yeter ki onu görecek kadar cesur olalım. Yeter ki o olacak kadar cesur olalım." Son 10%'miz için ışık olalım. 

Hakkında daha fazla bilgi edinin CF Ekibi ve nasıl dahil olabileceğinizi anlatacağız.