Saçma Mutasyonlar için Terapötik Geliştirme: KF'nin Son Sınırı

Emily's Entourage (EE) üçüncü bilimsel sempozyumunu duyuruyor, Saçma Mutasyonlar için Terapötik Geliştirme: KF'nin Son Sınırı24-25 Eylül tarihlerinde Philadelphia, PA'daki Wistar Enstitüsü'nde gerçekleştirilecektir. Birincil odak noktası, hedefe yönelik bir tedavi olmaksızın kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'si için atılımları ve tedaviyi hızlandırmak olacaktır.

Philadelphia, PA'daki Wistar Enstitüsü

Dünyanın dört bir yanından önde gelen KF araştırmacıları ve şirketlerinin davet edildiği bu toplantı, KF saçma mutasyonlarına yönelik hayat kurtarıcı terapötiklerin geliştirilmesini hızlandırmak için işbirliğini, fikir alışverişini ve yaratıcı problem çözmeyi destekleyen samimi bir etkinlik olacaktır. Terapötik gelişimin bu alanı özellikle önemlidir çünkü oyunun kurallarını değiştiren CFTR modüle edici tedaviler şu anda KF popülasyonunun yaklaşık 90%'si için onaylanmış veya geç aşama klinik gelişim aşamasındadır. KF saçma mutasyonlarına sahip olanlar, onaylanmış veya son aşama CFTR modüle edici tedavisi olmayan KF popülasyonunun en büyük bölümünü temsil etmektedir.

"Emily's Entourage'da, KF topluluğu için terapötik gelişimde büyük bir boşluğu temsil eden saçma mutasyonlarla kolektif olarak mücadele etmek için en iyi ve en parlakları bir araya getirmekten inanılmaz heyecan duyuyoruz" - Emily Kramer-Golinkoff, EE Kurucu Ortağı

Sempozyum, toplantıdan bir gece önce konukların EE Bilimsel Danışma Kurulu Başkanı Kevin Foskett, PhD, Bilimsel Direktör Pete Haggie, PhD ve Emily tarafından sıcak bir şekilde karşılanacağı bir hoş geldiniz yemeği ile başlayacaktır. Akşam yemeğinin amacı, kaynaşmak, ağ kurmak ve zorlu, verimli çalışmanın gerçekleşeceği ertesi gün için hedefleri dile getirmek olacaktır.

EE'nin Eylül 2015'teki Kilit Fikir Önderleri toplantısı

25 Eylül'de Emily açılış konuşmasını yapacak, insanlara Emily's Entourage'ı ve misyonunu tanıtacak, toplantının hedeflerine ve aciliyetine insani bir yüz kazandıracak. Bunu takip edecek toplantı, her biri kısa sunumlar ve tartışmalardan oluşan dört ana oturuma bölünecektir. Bu dört oturum şunlardır:

I. CFTR Modülatörleri: Kesilmiş CFTR'ler için modülatörlerin geliştirilmesi, uyarlanması ve test edilmesi

Oturum Başkanı Pete Haggie, PhD (University of California, San Francisco, Emily's Entourage)

II. CFTR Gen tedavisi: Faz I denemelerine ilerleme

Oturum Başkanı Beverly Davidson, PhD (Philadelphia Çocuk Hastanesi, Pennsylvania Üniversitesi, Spark Therapeutics, Talee Bio)

III. Nükleik asit tedavileri: mRNA, tRNA ve oligonükleotid hedefli yaklaşımların sunulması

Oturum Başkanları: Phil Thomas (Teksas Üniversitesi, Güneybatı) ve Aliasger Salem (Iowa Üniversitesi)

IV. Zaman kazanmak: Alternatif hedefler ve yaklaşımlar

Oturum Başkanı Kevin Foskett, PhD (Pennsylvania Üniversitesi, Emily's Entourage)

Sunum yapanların listesi:

• Alan Verkman, MD, PhD (Kaliforniya Üniversitesi, San Francisco)
• Neal Sharpe, PhD (Eloxx Pharmaceuticals)
• Jeffrey Beekman, PhD (Üniversite Tıp Merkezi, Utrecht, Hollanda)
• Steven M. Rowe, MD, MSPH (Birmingham'daki Alabama Üniversitesi)
• Paul McCray, MD (Iowa Üniversitesi)
• Patrick Harrison, PhD (University College Cork, İrlanda)
• Christopher Ahern, PhD (Iowa Üniversitesi)
• Lulu Huang, PhD (Ionis Pharmaceuticals)
• James Dahlman, PhD (Georgia Tech)
• John Miller, PhD (Proteostasis Therapeutics)
• Robert Tarran, PhD (Chapel Hill'deki North Carolina Üniversitesi, Spyryx Biosciences)
• Oren Rosenberg, MD, PhD (Kaliforniya Üniversitesi, San Francisco)
• Barbara White, MD (Corbus Pharmaceuticals)
• Martin D. Burke, MD, PhD (Illinois Üniversitesi Urbana-Champaign)

Emily's Entourage, destekleriyle bu toplantıyı mümkün kılan aşağıdaki sponsorlara teşekkür eder:

Emily's Entourage olarak tüm sempozyum konuşmacılarına, katılımcılara ve sponsorlara en içten şükranlarımızı sunarız. KF saçma mutasyonları için terapötik gelişimi hızlandırmaya hizmet eden sempozyumdan kaynaklanan heyecan verici yeni projeleri ve işbirliklerini dört gözle bekliyoruz.